日前，Akebia Therapeutics公司宣布，该公司与田边三菱制药株式会社（Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation，MTPC）联合开发的vadadustat，在治疗肾性贫血患者的多项3期试验中获得积极结果。Vadadustat是一款口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）。MTPC预计将在今年晚些时候在日本递交新药申请。
肾性贫血是慢性肾病（CKD）常见的并发症。肾 脏是生成刺激骨髓生成红细胞的促红细胞生成素（EPO）的重要器官。肾性贫血产生的原因是由于肾功能下降，一方面导致EPO的生成减少，另一方面肾 脏对贫血引起的缺氧刺激无法产生足够的应答反应。肾性贫血患者的症状包括虚弱、疲惫、头痛、眩晕、呼吸困难和胸痛等等。目前对肾性贫血的标注疗法是注射EPO刺激因子（ESA），然而最近研究表明ESA疗法可能增加患者的心血管疾病风险，因此患者需要其它的治疗选择。
Vadadustat的作用是模拟高海拔情况下身体对缺氧的生理反应。在高海拔情况下，身体对氧气稀缺的反应是提高HIF的生成。 HIF会调控铁元素的动员和EPO的产生来刺激血红细胞的生成，从而改善氧气运输。如果获得批准，它将提供给患者一种口服治疗选择，并且可能成为治疗肾性贫血患者的新标准疗法。
在名为J01的随机，开放标签，活性对照3期临床试验中，304名非透析依赖性肾性贫血患者接受了vadadustat和一款ESA的治疗。试验结果表明，接受治疗24周后，研究达到其主要终点。Vadadustat患者组的血红蛋白水平与活性对照组相比达到非劣效性标准。在治疗透析依赖性肾性贫血患者的J03随机双盲、活性对照3期临床试验中，vadadustat也达到了试验的主要终点，与ESA相比达到非劣效性标准。
“这些数据进一步证明了vadadustat可能为治疗肾性贫血患者的疗法带来显著变革，”Akebia公司总裁兼首席执行官John P. Butler先生说：“我们的结果表明vadadustat能够在透析依赖性和非透析依赖性患者中有效维持血红蛋白水平。”
