UroGen Pharma公司宣布，该公司用于治疗低级别上尿路上皮癌（LG UTUC）的非手术疗法UGN-101，在关键性3期临床试验中获得积极顶线结果，57%的患者达到完全缓解（CR）。
UTUC通常指的是在肾盂和输尿管上尿路部位的尿路上皮细胞出现癌变。UTUC通常局部复发风险很高，而且有可能转移。UTUC目前占尿路上皮癌的5-10%，在美国大约有45000名患者，其中大约14500名患者为低级别疾病。目前没有获得FDA批准的非手术疗法治疗UTUC，它仍然代表着一项未被满足的医疗需求。
UGN-101是UroGen公司开发的一种尿路上皮凝胶，它的有效成分是丝裂霉素。UGN-101可以通过标准的膀胱内导管滴注到患者的病灶处，UroGen公司的特殊配方在室温呈液态，但是在体温环境下凝结成半固态。这一特性能够保持滴注在病灶处药物的持续释放，让尿路组织能够长期暴露在丝裂霉素的作用之下，从而使用非手术方法治疗肿瘤。UGN-101已经获得美国FDA授予的快速通道资格和治疗LG UTUC的孤儿药资格和突破性疗法认定。
在这项多中心国际3临床试验中，总计71名LG UTUC患者接受了UGN-101的治疗，其中45%的肿瘤属于无法通过手术切除的类型。试验结果表明，在意向治疗患者群中，57%的患者在疗程结束后4-6周接受主要疾病评估时达到完全缓解。值得注意的是，所有达到完全缓解的患者在随后6个月里癌症没有复发。
“我们很高兴汇报UGN-101的完全缓解和疗效持续性数据与在2018年5月进行的中期分析一致。这些结果继续证明UGN-101有潜力改变UTUC的治疗模式，为那些原来只能重复接受内镜手术或者完全切除肾脏的患者带来益处，”UroGen公司首席医学官Mark P. Schoenberg博士说：“在这项研究中观察到的疗效持续性进一步证明，UGN-101作为治疗LG UTUC的非手术疗法，能够为患者提供提供具有临床意义的无复发生存益处。我们非常感谢患者和他们的家人，以及临床研究人员的参与，他们让这一重要研究成为可能“。(生物谷）
