生物制药公司对肿瘤免疫学、基因和细胞治疗领域中的热门新技术予以高度重视，使研发部门获得的投资比例显著增加。然而新药研发耗资巨大，正如BioWorld的深入分析所示。
市值前100名上市生物制药公司发布的2018年第三季度的财报显示，在不考虑大型药企的情况下，这些公司在2018年前三季度的研发投入比去年同期增加约19%。报告指出，仅第三季度的研发支出就比去年同期增长达7.4%。这些生物制药公司年内迄今花费了283亿美元用于研发，去年则为238亿美元。据悉，在这些公司中只有11家公布今年的研发支出有所减少。
研发投资
2018年研发支出排名前 20公司依旧把最大笔资金用于研发领域，迄今为止已投入高达211亿美元，约占总投资额75%。这些重磅级生物技术公司今年以来增加了约16%的支出，在今年第三季度投资额同比增长近3%。
排名前20生物制药公司2018年前三季度R&D支出
就总支出而言，总部位于新泽西州萨米特市（Summit, New Jersey），市值第四的生物制药公司新基制药(Celgene)，目前仍以45亿美元的研发投入位居榜首，比去年增加约43%，占其总收入约40%。据其第三季度相关年报10-K表中数据显示，截止到9月30日，新基制药最新一季研发费用约为11亿美元，比去年同期减少了2.66亿美元。公司解释该投入的下降主要与今年合作协议费用减少了5.99亿美元有关。同时新基制药指出，公司在其全资子公司巨诺生物（JunoTherapeutics Inc.）增加的1.7亿美元研发费用，包括5,800万美元的股权转让补偿支出，部分抵消了这一减少。（见BioWorld,Jan. 23, 2018.）
新基制药年内迄今的研发支出还包括收购Impact Biomedicines 公司的11亿美元预付款。（见BioWorld，BioWorld,Jan. 9, 2018.）
这次收购给新基制药带来主要候选药，处于III期临床试验用于治疗罕见的骨髓疾病——骨髓纤维化的JAK2抑制剂fedratinib。该公司是fedratinib发明人John Hood博士为从赛诺菲手上取回该药开发权才成立的。新基制药在其季报10-Q表指出，据监管部门批准，候选药物卖方还有资格获得最多14亿美元的或有对价；以及根据其连续四个季度的销售额达10亿美元至50亿美元后，可获最多45亿美元的或有对价。
总部位于加利福尼亚州福斯特市（Foster City, California）的吉利德（GileadSciences Inc.）今年前九个月的研发支出总额排名第二，达30亿美元，比去年同期显著增长19%。费用上升归因于收购企业KitePharma后为支持业务增长导致成本增加，以及与该交易相关的股权转让补偿开销。（见BioWorld,Aug. 19, 2017.）
吉利德继续大力投入研发，并在第四季度与Tango Therapeutics公司达成了肿瘤免疫学(I-O)合作协议：TangoTherapeutics公司将负责基于功能基因组学研发平台的靶点发现与验证，而吉利德则有权获取最多五种候选药物靶向疗法，并负责其全球业务。Tango目前正收取5000万美元的预付款；若达其发展、监管和商业目标，Tango将在所有项目中获得17亿美元或等多的临床前费用及支出。（见BioWorld,Nov. 1, 2018.）
总部位于加利福尼亚州千橡市（Thousand Oaks, California）的安进公司(AmgenInc.)今年的研发支出小幅增长1.4%，达到25亿美元。安进指出研发费用上升主要是由于晚期临床项目增加7700万美元投入，以及基础研发与转化科学增加8200万美元投入。
在四大生物制药公司中，百健公司(Biogen Inc.)也加大了研发投入。据报道，直到目前今年其研发费用增长19%。
不断提速
作为中国领先的临床阶段肿瘤免疫公司之一，百济神州（Beigene Ltd.）获得目前为止今年研发投入增长比例最大的殊荣，高达136%。
在其季报10-Q表中，百济神州表示支出增加主要由于不断推进临床和临床前候选药物。公司在最近公布的一项全球III期试验，对比在复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者中，其研发的BTK抑制剂zanubrutinib与亿珂® Imbruvica (依鲁替尼，艾伯维/强生ibrutinib, Abbvie Inc./Johnson & Johnson)的疗效，首位受试者已经开始接受给药。
该研究将预计在美国、中国、欧洲、澳大利亚和新西兰约150个研究中心招募近400名复发/难治性CLL或SLL患者。患者将以1:1比例随机分成zanubrutinib组（口服160mg，一日两次）或依鲁替尼（口服420mg，一日一次）。主要终点是独立评估委员会(ICR)评估的客观缓解率(ORR)。次要终点包括无进展生存期（PFS）、缓解持续时间(DOR)、总体生存率（OS）患者报告结局（PRO）以及安全性。
为创新助力
随着研发成本的不断上升，企业需要相当的现金源以确保其创新引擎高速运转。据BioWorld数据显示，迄今为止，上市生物制药公司今年在银行结余补充方面似乎无太大问题。今年通过公开募股融资达360亿美元，比去年的286亿美元同比大幅增长了26%。
