Apellis表示,在找到导致该计划停止的副作用的原因后,它将能够在明年重新启动其APL-2药物用于眼病地理萎缩(GA)的两项试验。
在接受药物注射入眼的GA患者中观察到非感染性炎症后,10月份的DERBY和OAKS试验中停止了入组。经过调查,Apellis认为它们是由活性药物成分(API)中的“杂质或污染物”引起的,这些杂质或污染物影响了单个制造批次的产品。
它还排除了在第2阶段FILLY试验和第3阶段研究之间发生的APL-2配方变化,以及药物的填充和完成过程。它对其制造过程进行了一些改进,并有足够的新API用于完成第3阶段试验。API已经通过了初步的非临床测试,以确保它不会引起炎症,但也可能在DERBY和OAKS恢复之前通过1b期试验作为最终安全检查。
对肯塔基州的Apellis来说,这是一个令人欣慰的事情,该公司股价在停牌之后出现下滑 - 这是在其1.5亿美元首次公开募股后几个月 - 由于担心这些反应可能是由APL的药理学或化学成分引起的 - 2。现在,该公司表示将在2019年第二季度恢复招生,并且应该在2020年第一季度完全招募两个试验 - 在该计划的原始时间表内。
补体C3抑制剂的皮下制剂也在用于阵发性睡眠性血红蛋白尿的试验中,并且正在争取采用Alexion的Soliris(eculizumab)-a C5抑制剂,这是目前FDA批准用于治疗这种罕见和严重的贫血性血液病的唯一药物 - 但是GA被认为是最大的市场机会。
这是一种与年龄相关的黄斑变性的高级形式,估计仅在美国就会影响约一百万人。GA没有批准的药物,这是一种导致中心盲点和永久性视力丧失的逐步的症状。
停止宣布后,Globaldata的分析师表示,它可以为竞争对手GA药物开发商Ophthotech提供机会,该公司将于明年报告其Zimura(avacincaptad pegol)补体抑制剂的2b期结果。有很多利害关系;分析师认为,美国、法国、德国、意大利、西班牙、英国和日本等七大制药市场的通用汽车市场可能会从一开始就达到2026年的30亿美元。
Apellis的联合创始人兼首席执行官Cedric Francois博士在一个发布会上说:“我们很高兴能够明确我们前进的道路,以便我们能够继续开发这一重要的潜在治疗方案;我们相信APL-2有可能为患有地理性萎缩的患者提供显著的益处,这种疾病导致失明,并且没有FDA批准的治疗方法。”(本网编译)