美国罕见病生物制药公司Palvella Therapeutics与Ligand Pharmaceuticals（NASDAQ：LGND）达成开发资金和特许权使用费协议，以推进Palvella的主要候选药物PTX-022（QTORIN?雷帕霉素制剂）治疗先天性甲肥厚（PC）。
根据协议条款，Palvella将从Ligand获得1000万美元，以换取里程碑款项和PTX-022未来销售的个位数专利使用费。作为协议的一部分，Palvella将继续负责PTX-022在全球范围内所有临床开发、监管、制造、营销和其他商业化活动。
Palvella是一家罕见疾病生物制药公司，由生命科学和罕见疾病行业资深人士于2015年在美国宾夕法尼亚州创立。该公司致力于通过改变生命的病原体靶向疗法的开发和商业化，为患有衰弱性罕见遗传疾病的患者提供服务，不过这种疗法目前尚未得到批准。
“Ligand在与世界领先的生物制药公司合作开发重要药物方面，拥有成功经验。”Palvella总裁兼首席执行官Wes Kaupinen表示，“与Ligand的合作是Palvella改善PC患者生活质量的又一个里程碑，这笔资金将进一步促进Palvella开发PTX-022的商业价值。”
目前，Palvella正在进行PTX-022治疗PC的2/3期临床研究。PC是一种罕见的慢性衰弱和终生单源性疾病，在这种疾病中，负责角蛋白生成的基因突变导致角化细胞增殖失调，进而增加皮肤脆弱性，导致脚的足底皮肤屏障功能受损。因此，受此疾病影响的人在行走方面有困难，经常需要使用助行器或其他活动方式，比如用手和膝盖爬行。
PC研究领域的顶尖科学家发现了QTORIN?在PC中的潜力，他们认为，mTOR抑制剂对突变角蛋白基因有直接作用机制，而突变的角蛋白基因是导致同源性甲肥厚的根本原因。QTORIN?使用高度特异性的赋形剂组合，使mTOR抑制剂能够分布到基底角质形成细胞中，这种角质形成细胞含有突变角蛋白基因，是先天性甲肥厚的主要诱因。
PTX-022在美国获得多种使用方法专利支持，将在2032年广泛涵盖mTOR抑制剂在先天性甲肥厚中的应用。PTX-022还获得了FDA快速通道认证、FDA孤儿药认证和EMA孤儿药认证。
