百时美施贵宝（BMS）与日本药企卫材（Eisai）及其美国精密医药研发子公司H3 Biomedicine近日宣布达成了一项多年的研究合作，专注于评估利用H3公司RNA剪接平台开发的创新疗法是否能够对癌症提供更有力的反应。
新的合作将探索调制RNA剪接已开发潜在的首创（first-in-class）疗法，指导免疫系统靶向癌细胞，并帮助更多的患者体验免疫治疗的受益。
根据多年协议条款，H3和百时美施贵宝将联合开展这项研究，重点是利用H3的RNA剪接平台开发免疫疗法。百时美施贵宝将负责所选化合物的开发和商业化，H3有资格获得预付款、开发、监管及销售里程碑金，以及产品上市后基于销售额的特许权使用费。卫材保留共同开发和共同商业化此次合作所产生的某些化合物的选择权。
百时美施贵宝发现化学和分子技术负责人Percy Carter表示，“百时美施贵宝期待着与H3合作，以推进围绕RNA剪接的科学和研究。H3在确定导致癌症的RNA稳态的变化所起的作用方面具有深厚的专业知识。此次合作将使2家公司对RNA剪接的变化有更深入的了解，并有机会发现可能改善患者预后的创新药物。”
H3是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物制药公司，专注于利用其集成的数据科学、人类生物学和精确化学发现引擎来发现和开发精密肿瘤疗法，以改善患者生存。该公司成立于2010年12月，是卫材美国制药公司的子公司。在2016-2017年，H3已将3个主要的癌症候选药物推进至临床开发，每一种候选药物都采用伴随诊断识别患者以纳入临床研究，其中包括H3B-8800。
H3B-8800是一种针对野生型和突变型SF3b复合物的强效、选择性、口服生物可利用的小分子调节剂，SF3b复合物是在细胞核中发现的剪接体的关键组分，负责从转录的pre-mRNA中去除非编码内含子；剪接体的几个核心组分（SF3B1、U2AF1、SRSF2、ZRSR2）的杂合突变在血液系统恶性肿瘤（包括骨髓增生异常综合症、AML、CLL等）以及实体瘤（如皮肤癌、肺癌、乳腺癌、胰腺癌）中已经被鉴定出来。剪接体核心组分的突变可导致异常的mRNA剪接，这可能导致疾病的发病机制。临床前研究数据表明，H3B-8800可调节RNA剪接，并在一系列剪接体突变癌症模型中显示出优先的抗肿瘤活性。（生物谷）
