医药网11月30日讯 李咏爱妻哈文，去年8月曾在微博发文：“艾滋病疫苗都有了，癌症疫苗还远吗？”就在李咏因癌症辞世一个月后，一篇《重大突破！昨日，美国FDA正式上市“广谱”抗癌药，治愈率高达75%！》的文章刷屏朋友圈，让一些人惊呼癌症可被治愈的时代已经来了。
有媒体称，11月26日，Loxo Oncology和拜耳（Bayer）公司联合宣布，FDA（美国食品药品管理局）批准双方共同开发的抗癌药Vitrakvi（通用名Larotrectinib）上市。据悉，这是有史以来第一个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药，可以有效对抗由单一罕见基因突变驱动的各种癌症。
通俗地说，这种药对于携带某种基因的患者很有效，而且神奇之处在于，无论患者得的是哪种癌症，只要携带这种基因，就能够治！
那么问题来了，“有效治疗”是否等同于“治愈”？其作用原理是什么？国内患者什么时候才能用到？如何定价？为解开种种疑问，《每日经济新闻》记者采访了多位业内人士。
客观响应不等于治愈
“新药获批上市的重要意义在于FDA首次按照肿瘤信号传导靶点来批准药物，这意味着新药不需要考虑癌症的发生区域，不管什么癌种，只要有NTRK基因融合，就可以使用这种药进行治疗。”上海交通大学附属胸科医院教授韩宝惠告诉《每日经济新闻》记者，这为难治性肿瘤疾病治疗打开了一扇新的大门，提供了一种新的可能。
上海思路迪医学检验所有限公司战略市场部总监白跃宗则指出，“NTRK基因的变异形式有很多种，但是只有患者的变异形式是‘融合’，他使用这种药才有效。”
他向记者解释了这种药物的作用原理：肿瘤细胞都是正常细胞变来的，正常细胞长到一定程度就会自然凋亡，NTRK基因参与调节细胞的增殖，基因变异以后细胞就会不受控制地一直复制，形成肿瘤。新获批的这个药物可以进入肿瘤细胞内部，让它的无限增殖停止下来，慢慢让它死掉。这就是靶向治疗，它的副作用很小。传统化疗是一种细胞毒性疗法，“杀敌一千，自损八百”，副作用比较大。
据悉，这种新药已进行了3项临床试验，包含黑色素瘤、甲状腺癌、肺腺癌、结肠癌、胃肠道间质瘤等多种癌症的“篮子试验”。
白跃宗告诉《每日经济新闻》记者，医学上把服用药物之后的有效率称作客观响应率，如果患者服用了这种药物，肿瘤可见明显缩小，就表示响应了；肿瘤面积缩小30%以上就算客观响应；也有一部分患者经过服药，肿瘤完全看不见了，就叫完全响应。
虽然新上市的这种药物临床试验的客观响应率在75%以上，但很多文章中所称的“治愈率”是不准确的。肿瘤是很难治愈的，时间或长或短，大多都会复发，这也是一些人担心的耐药性问题。
“所有靶向药几乎都会耐药，但我了解到第二代专门针对耐药性的产品的临床试验已经启动了。”白跃宗表示。
检测技术国内尚未普及
“NTRK是第一个靶向的泛瘤种疗法，所以必须要检测基因是否变异才行，不能盲目使用。”白跃宗说，检测基因“融合”比较复杂，最准确、最全面的方法是做RNA（核糖核酸）的测序，患者需要取一部分肿瘤组织，做RNA测序，通过这个检测才知道患者是不是出现了NTRK的基因融合。如果是“融合”，患者用这种药的有效率就非常高；如果不是，就几乎无效。
那么，国内目前的基因检测技术发展到什么阶段了？
白跃宗对《每日经济新闻》记者表示，NTRK的融合检测在国内尚不普遍。商业检测公司可以通过做基因测序来检测，但它必须得用RNA测，现在主流的检测都是用DNA测。DNA可以检测一点，但是不全，所以还是要等RNA测序技术的商业化。
“这种技术目前在国内是有的，只不过都还在实验室开发阶段，没有商业化 。”白跃宗解释道，这种基因测序不是像大家想象的那样，有一个类似显微镜一样的东西看一下就可以了。它有很多个步骤，首先要拿到患者的肿瘤组织标本，用一整套生物学方法把里面的RNA提取出来，再做测序。测序之后去做生物信息学的分析，最后才能出具检测报告。完成一整套流程大概需要3～5天，如果再加上物流，时间会更长。
适用患者群体较小
作为第一款NTRK抑制药物，是不是只有NTRK基因融合的患者使用才有效？这类患者占比大概多少？ 对此，多位受访专家均向《每日经济新闻》记者表示，NTRK基因融合并不常见。
白跃宗说：“我们目前没有中国人群的数据，因为中国肿瘤患者很少有人做过这种基因的融合变异测序。国外目前在18种肿瘤里面发现了NTRK患者，但是比例都不高。有一些特殊的肿瘤患者，像纤维肉瘤患者，携带NTRK基因融合的比例较高，可能有百分之几十。但是一些大的肿瘤，像肺癌、胃癌、肠癌等的携带比例都在5%以下甚至更低。”
韩宝惠指出，根据该类基因突变的癌肿发生率数据推断，全美国范围内约2000～3000例患者存在NTRK类基因突变；中国约有10000例，其中肺癌存在这种基因突变的概率约为0.5%。在研究数据涉及的癌肿中，儿童软组织肉瘤存在该类基因突变的概率比较高，涎腺肿瘤次之。
“如果肺癌患者检测出携带这种基因融合，那这种药的有效率可以达到80%。如果检测出来不携带这种基因融合，同时也没有别的基因突变可用药，那就只能采用传统的化疗方式，生存率和治疗状况就会差很多。”白跃宗说。
国内有望明年临床试验
那么，国内有需要的人群如何才能最快速地用上这种药呢？
“国内患者要使用这种药先要进行检测，看是否携带这种基因融合，虽然目前我们国内的基因检测技术还没有达到商业化程度，但我相信只要有了药就有需求，就会有人愿意投入，技术很快就会成熟起来。之前我们也不是不能商业化，只是市场需求不大。”白跃宗表示。
白跃宗告诉《每日经济新闻》记者：“据拜耳内部人士透露，可能明年上半年他们就会开启在中国的临床试验，到时候适合入组临床试验的患者就可以免费使用这种药物。”
记者注意到，新版《药品管理法》第三十九条规定，药品进口，须经国务院药品监督管理部门组织审查，经审查确认符合质量标准、安全有效的，方可批准进口，并发给进口药品注册证书。医疗单位临床急需或者个人自用进口的少量药品，按照国家有关规定办理进口手续。
值得注意的是，Loxo Oncology公司公布的该款新药的价格为：成人胶囊采购费用：32800美元（约合23万元人民币），30天用量；儿童口服液配方的费用：起价为每月11000美元，根据患者的表面积计算。
那么，这种新药会在中国继续维持如此高昂的售价吗？对此，中国社会科学院公共政策研究中心副主任王震告诉《每日经济新闻》记者，定价主要是企业的事情。至于该款药物是否能够进医保，需要看药物疗效、药物经济学评价结果以及医保基金的承受能力等。考虑到企业的研发投入等情况，这种药的定价肯定不会太便宜。
北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛表示，该款药物要进入医保目录的话需要跟政府进行价格谈判，具体定价要看谈判的结果。
