总部位于英国的Mallinckrodt公司透露，其针对Niemann-Pick C型的实验性治疗未能在最近完成的注册试验中达到目标。
该公司没有透露任何具体数据，但表示VTS-270与安慰剂在统计学上没有显著差异。
然而，正如美国监管机构在8月份的一次会议上向Mallinckrodt表示，该药物的潜在可批准性将基于数据的总体而非单一研究或终点，该公司对IIb / III期试验数据的审查， 包括长期开放标签部分，“继续进行，并与其他几个可用数据源一起评估。”
“因为公司仔细考虑可获得的全部数据并继续与主要研究人员和FDA合作确定最佳前进道路，将更好地了解VTS-270的潜在益处。”该公司在美国证券交易委员会的文件中称。
Mallinckrodt于今年1月通过收购Sucampo公司并以约12亿美元的价格收购了VTS-270。
NPC是一种渐进的、不可逆转的、慢性衰弱的最致命的遗传性疾病，由细胞内脂质运输的缺陷引起，导致大脑中脂质的过度积累、肝脾。
目前的治疗重点是管理每个人的病症的特定症状，以及预防继发性并发症。
VTS-270是2-羟丙基-B-环糊精的混合物，靶向胆固醇和鞘脂储存。 该公司表示，初步研究表明，它可以促进胆固醇的转运，这种胆固醇通常会在携带该疾病突变的细胞的溶酶体中积聚， 恢复正常的胆固醇代谢与调节。（本网专稿）
