UroGen是一家专注于泌尿肿瘤学临床阶段的生物制药公司，解决泌尿外科领域未满足的医疗需求，10月30日宣布美国FDA授予了该公司的主要候选药物滴注用UGN-101（丝裂霉素凝胶）突破性疗法指定*。UGN-101目前正处于3期临床开发阶段，用于治疗低危（LG）上尿路上皮癌（UTUC）。针对LG UTUC的治疗，此前美FDA已授予UGN-101孤儿药和快速通道的指定。
滴注用UGN-101（丝裂霉素凝胶）是3期开发中的丝裂霉素研究性药物制剂，利用RTGel？技术平台、UroGen专有的缓释、水凝胶配方，该药通过标准膀胱内导管输送给药，旨在使丝裂霉素更长时间地接触尿路组织，从而能通过非手术方式来治疗肿瘤。
突破性治疗指定的标准要求初步的临床证据来证明，该药物的使用相比现有疗法在临床上可产生至少一个终点的显着改善。UGN-101的突破性治疗指定是基于正在进行的UGN-101临床3期OLYMPUS试验数据的支持，用于LG UTUC非手术治疗。在2018年5月提交的中期分析结果显示，就原发病评估（PDE或主要终点）对患者进行的评估，完全反应（CR）率为59％（即中期分析34名意图治疗患者中的20名），15％（34名患者中的5名）产生了部分反应。在20名出现了完全反应的患者中，其中13名进行了为期3个月的随访，全部都保持了完全反应。这13名患者中的4名接受了6个月的随访，1名接受了9个月的随访，所有5名患者均保持了完全反应。UGN-101似乎具有良好的耐受性，大多数治疗中引起的不良事件表现为轻度或中度和短暂性的。
UroGen首席执行官Ron Bentsur说：“非常高兴UGN-101能被指定为突破性疗法，该药具有为患者提供侵入性较小的器官保留疗法的潜力。我们期待与FDA合作，并准备在今年晚些时候送审新药申请（NDA），届时该药有可能成为有史以来第一批被批准用于LG UTUC一线治疗的药物，目前没有任何治疗制剂被批准用于治疗该疾病。”
“UGN-101的开发旨在为目前的治疗方案提供有效的替代方案，避免手术、麻醉的风险以及肾脏切除的有害作用，”UroGen首席医疗官Mark Schoenberg博士说，“突破性治疗的指定确认了该药代表一种新颖有效的方法来治疗这种破坏性疾病。”
在美国，每年出现约6，000-8，000名新的或复发的LG UTUC患者，目前有近14，500人患有该病。LG UTUC是泌尿道细胞的罕见恶性肿瘤，最常出现于上了年纪的人中，这些人群也患有诸如高血压、糖尿病、肥胖和代谢综合症的合并症。确诊的患者通常要面临完全切除肾脏或部分切除输尿管的结局，因此存在明显的未满足的医疗需求来为这些患者提供有效的器官保留疗法。在具有有限肿瘤负荷的患者中，可能需进行重复的内窥镜肿瘤切除术。干预措施本质上均为手术，需要麻醉；对于患者而言，这些过程与一些典型的风险相关，包括出血、感染、邻近器官损伤以及与肾脏切除相关的潜在长期发病率。由于上尿路和肾盂的解剖学和生理学特征，保留器官的内窥镜肿瘤切除术通常很有挑战，可能会导致高复发率。尽管在手术后可以使用水基药物溶液来治疗LG UTUC患者，但没有证据证明该方法的治疗益处，并且这些产品都没有被批准用于一线治疗。在正常情况下，连续的尿流以及上尿路不能保持流液体积，都会导致靶组织对含水药物的接触有限。
突破性疗法指定旨在加快新药的开发和审查，以治疗严重或危及生命的疾病，患者可以尽快通过FDA的批准而获得治疗。（生物谷）
