Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予OTL-300优先药物资格（PRIME）。OTL-300是一种实验性自体体外慢病毒基因疗法，开发用于输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的治疗，该病是HBB基因（β珠蛋白基因）中200多种突变中的一种所引起的罕见遗传性血液病，也是最严重类型的β地中海贫血，目前唯一的治疗方法是异基因造血干细胞移植，但存在非常高的移植相关发病率和死亡率。
PRIME是EMA在2016年3月推出的一个快速审批项目，与美国FDA的突破性疗法认定（BTD）项目相似，旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程，入围PRIME的实验性药物，将在临床试验及药品开发方面获得EMA的大力支持，以加速真正创新药物的开发及审批，来满足对有前景新药的医疗需求。
EMA授予OTL-300 PRIME，是基于评估该基因疗法治疗TDBT患者的临床前和早期临床项目的数据，包括从正在进行的一项概念验证研究的10例患者中收集的9例患者的数据。截止2018年9月，OTL-300已在总共9例患者中进行了评估。截止2018年4月，随访至少12个月的7例患者中，有5例患者输血频率和输血量需求显著降低。此外，4例儿科患者中有3例在治疗后约一个月内无输血，3例成人患者中有2例输血量需求降低，1例在随访9个月内无输血。所有患者均存活。该研究中治疗的9例患者的安全性数据表明OTL-300的一般耐受性良好。
Orchard公司的管线资产
OTL-300是今年4月从葛兰素史克（GSK）收购获得，该基因疗法源于GSK与圣拉斐尔医院和Telethon基金会的开创性合作，该项合作中诞生了基因疗法Strimvelis，这是全球首个获得批准的自体体外基因疗法产品，于2016年4月获得欧盟批准，治疗腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）儿童患者。
除了Strimvelis和OTL-300之外，Orchard公司管线中的自体体外基因疗法项目还包括针对原发性免疫缺陷症、神经代谢紊乱的产品。（生物谷）
