Targovax公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发新型免疫激活剂用于难治性实体瘤的治疗。近日，该公司公布了实验性药物TG01开放标签I/II期临床研究CTTG01-01中32例患者的完整数据集。
该研究在英国和挪威的4个临床中心开展，评估了TG01/粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）与吉西他滨作为辅助疗法用于已切除胰 腺 癌病灶患者的疗效和安全性。该研究共入组了32例患者，随机进入两个队列接受2种不同的给药方案。第一队列（n=19）在化疗前和化疗期间接受了更多的TG01注射，具体为：每例患者在6个周期吉西他滨化疗前、中、后共接受了多达36次TG01/GM-CFS注射，其中化疗后平均仅接受一次注射。第二队列（n=13）在完成化疗后接受了更多的TG01注射，具体为：每例患者接受了多达15次TG01/GM-CFS注射，其中化疗后平均注射了7次。研究的主要目的是评估安全性和免疫激活，次要目的是评估疗效（无病生存期[DFS]和总生存期[OS]）。截至目前的汇总数据显示：
疗效方面：1）整个研究患者中，中位DFS为16.1个月，中位OS为33.4个月，72%（n=23/32）的患者在手术后2年仍然存活，94%（n=30/32）的患者表现出突变RAS特异性免疫激活。2）第一队列中，中位DFS为13.9个月，中位OS为33.1个月，68%（n=13/19）的患者在手术后2年仍然存活。3）第二队列中，中位DFS为19.5个月，在数据分析时中位OS仍未成熟，77%（n=10/13）的患者在手术后2年仍然存活。
安全性方面：总体而言，两种给药方案的耐受性均良好；不过，在第一队列患者中当平行给予TG01注射和吉西他滨化疗时观察到了一些过敏反应，但这些过敏反应可以得到有效控制，而在第二队列中没有发现这种过敏反应。
该研究中，DFS是从手术时间开始计算。与吉西他滨单药治疗的历史对照（如EAPAC4和PRODIGE研究，在类似患者群体中报告的中位DFS大约为13个月）相比，该项研究的DFS结果非常令人鼓舞。
Targovax公司首席医疗官Magnus Jäderberg博士表示，“之前我们已报道过了TG01在切除胰 腺 癌的患者中具有很强的免疫激活和疗效信号。此次公布的中位DFS数据进一步增强了我们的信心，即TG01能够为这一患者群体提供具有临床意义的受益，特别是与历史对照进行对比的情况下。在第二队列中，DFS的受益似乎更为明显，这表明化疗后疫苗接种时间表将是我们在随后的临床推进中应该选择的最佳给药方案。另外值得注意的是，第二队列的中位OS数据尚未成熟，我们非常期待该队列中的数据表现。”
TG01是来自Targovax公司mutRAS新抗原癌症疫苗项目的先导候选产品，该产品是一种注射给药的基于肽的免疫疗法，用于突变型RAS实体瘤患者的治疗。RAS突变是癌症中最常见的致癌突变，并与预后不良有关。据公开发布的数据，超过90%的胰 腺 癌患者携带突变型RAS。（新浪医药编译/newborn）
