日本药企第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予CAR-T细胞疗法axicabtagene ciloleucel（前称KTE-C19）治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发性纵膈（胸腺）大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤（HGBL）、转化滤泡性淋巴瘤（TFL）的孤儿药资格，上述4种淋巴瘤均为侵袭性的非霍奇金淋巴瘤（NHL）。
孤儿药（Ophan Drug）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过，世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定差异。在日本，罕见病定义为患病人数少于5万人的疾病类型。被授予孤儿药资格的药物，在研发方面有资格获得相关激励措施，包括临床开发活动的指导和补贴，临床开发的优先咨询及优先审查。
第一三共制药研发部门肿瘤学负责人Kouichi Akahane博士表示，MHLW授予axicabtagene ciloleucel孤儿药资格，是加速该产品在日本临床开发的重要一步，并突出了这些侵袭性复发性或难治性B细胞淋巴瘤患者群体中存在的显著未满足医疗需求。此次孤儿药资格也代表着第一三共制药肿瘤学管线资产获得的第3个孤儿药资格。我们期待着与日本监管机构合作，尽快将这款重要的细胞疗法带给日本患者。
axicabtagene ciloleucel由吉利德旗下公司凯特制药（Kite Pharma）研制，第一三共制药于2017年1月授权获得了这款CAR-T疗法在日本的开发、制造和商业化的独家权利。
目前，已有2款CAR-T疗法获批上市，分别为诺华的Kymriah（tisagenlecleucel，CTL019）和吉利德的Yescarta（axicabtagene ciloleucel，KTE-C19）。CAR-T疗法与常规的小分子或生物疗法不同，它是一种活的T细胞治疗产品。Kymriah和Yescarta的原理均是将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。
在美国市场，Kymriah和Yescarta分别于2017年8月和10月获批。截至目前，Kymriah已批准的适应症为：（1）用于难治性或复发至少2次的B-ALL儿童和年轻成年患者；（2）用于经历过2种或更多种系统治疗的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括DLBCL、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤（FL）引起的DLBCL。Yescarta已批准的适应症为：既往接受2种或多种系统疗法的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者的治疗，包括DLBCL、PMBCL、高级别B细胞淋巴瘤（HGBL），以及源于滤泡性淋巴瘤（FL）的DLBCL（即转化型FL，TFL）。（生物谷）
