去年下半年,诺华的首个CART疗法在美国获批上市。在人们为抗癌新疗法振奋的同时,其价格也掀起了巨大的争议。显然,尽管诺华只对在接受Kymriad治疗一个月后出现疗效的患者收取,但47.5万美元(折合人民币超过300万元)一个疗程的天价,仍足以让大批患者望而却步。
然而,许多专业人士对这个“一次性治疗”的定价却并不惊讶,甚至表示并不算高。比如英国国家健康与护理研究所(NICE)的研究人员表示,CAR-T疗法的价值其实可以高达50万英镑。如果将其用作骨髓移植的过度,预计CAR-T能够为患者提供平均8.82个质量调整生命年(QALY),而目前的护理标准则为1.36个。如果试图用其治愈疾病,CAR-T将提供11.18个 QALY,远高于按照传统护理标准给出的1.11个QALY。但无论如何它是如何的“物超所值”,如果连“门槛”都迈不进,对患者而言便依然是零。
难道,T细胞疗法的成本真的不可能降低吗?
并不一定!毕竟生活经验告诉我们,新事物总是在初生时最为昂贵,随着技术与流程的改进,都有降低成本的潜力。举个最简单的例子,全基因组检测在本世纪初还需要数十亿美金,但不到二十年间,这个数字已经降到了万分之一以下。如今,诺华的一个CART疗程的价格能把全基因组测上个百来遍。
那么T细胞疗法究竟在哪些地方有降低成本的空间?
让我们一起来看一下!
通用CAR-T
目前,诺华的CART疗法并非“通用型”,而是使用自体CART来进行。自体CART作为主流技术有着效果好、免疫不排斥等优点,但其“个性化”的制备决定了过程复杂,也极大地拉高了价格。我们都知道,“量产”能够极大地降低成本,所以,如果异体CART疗法,也就是“通用型”,能够克服移植物抗宿主病(GVHD)等不良反应的话,必将成为降低疗法成本的极大希望。
早在2015年,Cellectis就已有过基于基因编辑技术的异体CAR-T疗法的成功案例。预计Cellectis的异体CAR-T疗法的一个供体可以提供高达500名患者的治疗,因此成本将降低到诺华的1/5左右。而就在今年七月,来自Celyad的同种异体 CART 细胞产品在美国获FDA批准进入临床,这也是第一个非基因编辑的同种异体CART临床项目。未来,相信异体CART疗法能够推进T细胞治疗的产业化,并大幅降低生产成本。