8月1日，日本第一三共制药公司表示，美国FDA已经授予公司口服特异性FLT3抑制剂quizartinib（奎扎替尼）用于复发性/难治性FLT3-ITD急性髓细胞白血病(AML)治疗的突破性疗法认定。
公司研发负责人Arnaud Lesegretain表示：“过去几十年来，对于复发/难治性FLT3-ITD AML的治疗进展很有限，这是一种极具侵袭性的疾病，预后一般很差。与化疗相比，quizartinib是第一种以口服单一药物的方式显着改善整体生存率的FLT 3抑制剂。令我们兴奋的是该药物此次获得突破性疗法认定，期待与FDA紧密合作，尽快为患者带来这一潜在的新的治疗方案。”
这项突破性疗法指定是根据在2008年6月欧洲血液学协会第23次大会全体会议上公布的关键性临床3期试验QuANTUM-R的结果批准的。该研究有367例患者随机分为quizartinib 组(n=245)和化疗组(n=122)，在研究分析截止时间，中位随访时间为102.4周。结果显示，与接受补救性化疗的患者相比，接受quizartinib的患者的死亡风险降低24%（HR = 0.76，P = 0.0177，95%CI 0.58-0.98）。接受quizartinib治疗的患者的中位总生存期为6.2个月，而接受补救性化疗的患者为4.7个月。接受quizartinib的患者在一年时的生存率是27%，而接受补救性化疗的患者为20%。
在大会上提交的安全数据与以前观察到的状况一致，优于补救性化疗方案。接受单剂quizartinib(n=241)的患者与接受抢救化疗的患者(n=94)所发生的紧急不良事件的发生率相当。在接受研究的患者中，最常见的不良事件(>30%，任何级别)包括恶心、血小板减少、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、贫血、中性粒细胞减少、发热、呕吐和低钾血症。
quizartinib是第一三共公司开发的一种小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，分子靶标为FLT3（也称为CD135）。FLT3是一种原癌基因，FLT3突变是急性髓性白血病中最常见的突变，这种突变的存在也是不良结果的标志。该药物目前处在复发/难治性FLT3-ITD AML患者治疗的临床3期研究阶段。
除了突破性治疗认定外，该药物还被美国FDA授予治疗复发性/难治性AML的快速通道地位，同时还被美国FDA及欧洲EMA授予治疗AML的孤儿药资格。
复发/难治性AML领域存在大量未满足的医疗需求，因为可用的治疗方案有限，而且对于复发/难治性FLT3-ITD AML患者也尚未有批准的靶向治疗。quizartinib所表现出的治疗效果无疑将会为这类AML患者带来新的治疗希望。（生物谷）
