今日，美国FDA宣布批准Progenics Pharmaceuticals的Azedra（iobenguane I 131）上市，系统性治疗肾上腺出现罕见肿瘤（无法通过手术进行移除），且疾病发生转移的患者。值得一提的是，这也是治疗此类罕见肾上腺肿瘤的首款疗法。
肾上腺位于肾 脏的上方，负责生产肾上腺素和去甲肾上腺素等应激激素。而在一些罕见的情况下，患者会罹患嗜铬细胞瘤（pheochromocytomas）或副神经节瘤（paraganglioma），影响到肾上腺的正常功能，导致激素过量生产，引发高血压、头疼、心率过快等一系列症状。由于肿瘤位置的特殊性，并非所有患者都能通过手术来切除这些肿瘤。他们也因此需要一款系统性的疗法进行治疗。
今日获批的Azedra是一款创新的放疗药物，其活性成分iobenguane I 131能选择性地靶向这些罕见肿瘤，对其进行杀伤。
▲Azedra是Progenics Pharmaceuticals在肿瘤学领域的领先产品（图片来源：Progenics Pharmaceuticals官网）
在一项单臂、公开标签的临床试验中，这款新药的效果得到了验证。该试验招募了68名患者，其中15名（22%）获得了总体的肿瘤缓解，17名（25%）在至少6个月的时间里，将其抗高血压的药物使用减少了50%或以上。这也达到了该研究的主要临床终点。先前，这款药物曾获得美国FDA的快速通道资格、突破性疗法认定、优先审评资格、以及孤儿药资格。今日的获批，则是对其疗效与安全性的进一步认可。
“许多罹患超级罕见肿瘤的患者，尚可使用手术或局部疗法进行治疗。但对于肿瘤相关的高血压等症状，患者们却依旧缺乏有效的系统性疗法，”美国FDA肿瘤卓越中心主任兼美国FDA药物评估与研究中心血液学与肿瘤学产品办公室执行主任Richard Pazdur博士说道：“患者们如今有了一款获批的疗法，能用于降低他们的血压，并缩小部分患者中的肿瘤体积。”
我们祝贺这款新药获批，也期待它能给罹患这种罕见肿瘤的患者带来福音。
