美国食品和药物管理局今天批准了静脉注射Azedra ( iobenguane I 131 )，用于治疗12岁及以上的成人和青少年患有罕见的肾上腺肿瘤(嗜铬细胞瘤或副神经节瘤)，这些肿瘤不能手术切除(不能切除)，这是原始肿瘤站点，需要系统预防治疗。这是FDA批准的第一种用于这种用途的药物。
“这项批准为乳腺癌患者增加了新的治疗选择，FDA肿瘤学卓越中心主任、FDA药物评估和研究中心血液和肿瘤学产品办公室代理主任理查德帕斯杜尔说，我们致力继续为病人提供更多治疗选择。"“现在，患者将获得批准的治疗，此疗法已被证明可以减少患者对血压药物的需求，并使一些患者的肿瘤减小。"
嗜铬细胞瘤是肾上腺罕见的肿瘤。这些腺体位于肾脏的正上方并产生激素，包括叫做肾上腺素和去甲肾上腺素的应激激素。嗜铬细胞瘤增加了这些激素的产生，导致高血压(高血压)和头痛等症状，易怒，出汗，心率加快，恶心，呕吐、体重减轻、虚弱、胸痛或焦虑。当这种类型的肿瘤发生在肾上腺外时，它被称为副神经节瘤。
Azedra的功效在68名患者的单臂、开放标签，临床试验进行，该试验测量了在至少六个月内所有抗高血压药物减少50 %或更多的患者人数。此端点由辅助点支持，是通过传统成像标准测量的总体肿瘤反应。该研究达到了主要终点，68名可评估患者中有17名( 25 % )在至少六个月内所有抗高血压药物减少了50 %或更多。总体肿瘤反应在15例( 22 % )的研究患者中获得。
临床试验报告显示接受Azedra的患者的最常见的严重副作用包括白细胞水平低(淋巴减少)，白细胞数量异常低(中性粒细胞减少症)，血小板计数低(血小板减少)、疲劳，贫血，国际标准化比率增加(测量血液凝固的实验室测试)，恶心、头晕、高血压和呕吐。
由于它是一种放射性治疗剂，Azedra包含了一条关于患者及其家人受到辐射照射的警告，这在患者接受Azedra时应该被最小化。儿童患者暴露于辐射的风险更大。其他警告和预防措施包括降低血细胞水平的风险(骨髓抑制)，甲状腺活动不良，血压升高，肾衰竭或肾损伤和肺组织炎症(肺炎)。骨髓增生异常综合征和急性白血病是血液和骨髓癌症，在接受Azedra患者中观察到，这种风险的程度将会被继续研究。壬二酸会对发育中的胎儿造成伤害；妇女应该被告知胎儿的潜在风险，并在服用Azedra后使用有效的避孕方法。与Azedra 相关的辐射暴露可能导致男性和女性不育。
FDA批准了这项申请快速通道、突破性治疗和优先审查指定。Azedra还获得孤儿药称号，这为帮助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物提供了奖励。
FDA将这一批准授予普罗基尼克斯制药公司。（中国医药123网）
