美国食品和药物管理局今天批准Kisqali ( ribociclib )与芳香化酶抑制剂联合治疗激素受体( HR )阳性的绝经前/围绝经期或绝经后妇女，人表皮生长因子受体2 ( HR2 ) -阴性晚期或转移性乳腺癌，作为内分泌治疗的开始。FDA还批准了Kisqali联合氟维司兰治疗HR阳性绝经后妇女，HE2阴性的晚期或转移性乳腺癌，作为内分泌治疗的初始或内分泌治疗的后续疾病进展。
这是FDA今年早些时候宣布的两个新试点项目的的一部分的首次批准，这两个项目的共同目标是提高癌症药物的开发和审查效率，同时提高了FDA评价疗效和安全性的严格标准。通过这项实时审查，FDA能够在获得试验结果后立即开始评估临床数据，使FDA能够在向该机构提出正式申请后随时批准新的指示。
第一个新项目叫做实时肿瘤学评论，允许FDA更早地审查大部分数据，在临床试验结果可用并且数据库被锁定之后，在信息正式提交给FDA之前。这个评论允许FDA更早地开始分析数据，并就如何最有效地分析数据以回答关键监管问题向赞助商提供反馈。试点重点是尽早提交与评估产品安全性和有效性最相关的数据。然后，当赞助商向FDA提交申请时，审查小组将已经熟悉这些数据，并能够更有效地进行审查，及时、彻底审查。
第二个项目是一种新的模板评估工具，申请人利用它将提交的材料组织成结构化格式，以便FDA审查申请。通过使用结构化模板，FDA能够将其评估分层到赞助商提交的相同文件中，允许这个带注释的应用程序作为包含FDA审查的文档。这份自愿提交的表格为审查数据和说明FDA的分析提供了更简化的方法。它允许药物审查人员将重点放在关键的利益风险和标签问题上，而不是放在管理问题上。
“通过这一批准，我们展示了正在试行的癌症药物审查新方案的一些好处，提高了监管效率，同时加强了对提交给我们的数据进行评估的过程。这表明，通过巧妙的策略方法，我们可以在提高流程严谨性的同时提高效率。这些新计划旨在减少一些可能增加审查过程时间和成本的管理问题，包括食品和药物管理局的人员负担。例如，在正式提交给FDA之前通过在过程的早期分析数据，在结构化模板中评估提交的内容，当应用程序缺少关键分析或可能延迟审查的信息时，食品和药物管理局局长斯科特戈特利布医学博士说:“今天的批准就是FDA使用这些新方法让审查小组在实际提交申请前就开始分析数据，并帮助指导赞助商分析最重要的数据，从而梳理出最相关的信息。这使得我们在6月28日提交日期后不到一个月就获得批准，比目标日期提前了几个月。”
这些新方法对病和保健提供者有益，对产品开发人员和FDA有利，让我们的员工有更多的时间与产品开发人员接触，专注在药物审查方面。我们可以提高效率，巩固我们的审查金标准。
目前，这两个试点项目正被用于已获批准的癌症药物的补充应用，稍后可能扩展到原药和生物制剂。
kisqali于2017年3月首次获批与人工智能一起使用以治疗在绝经后晚期癌症或已经扩散到身体其他部位的妇女 HER2阴性乳腺癌。
“这项批准为乳腺癌患者增加了新的治疗选择，FDA肿瘤学卓越中心主任、FDA药物评估和研究中心血液和肿瘤学产品办公室代理主任理查德帕斯杜尔说，我们致力继续为病人提供更多治疗选择。”
乳腺癌在美国最常见的癌症。国家卫生研究所的国家癌症研究所估计大约有266,120名妇女被诊断为乳腺癌，今年将有40,920人将死于这种疾病。大约72 %的乳腺癌患者患有HR阳性和HER2阴性的肿瘤。
在一项对495名参与者进行的临床试验中， Kisqali联合人工智能治疗绝经前/围绝经期妇女的效果得到了证实，这些参与者接受了Kisqali和人工智能或安慰剂和人工智能。在这项研究中，所有绝经前或围绝经期的患者都使用戈舍瑞林进行卵巢抑制。该试验测量无进展生存率( PFS )，这通常是在该治疗开始之后癌症基本上没有生长并且患者存活的时间量。服用Kisqali加人工智能的患者与接受安慰剂加人工智能(中位PFS为13.8月 )的患者比PFS更长(中位PFS为27.5个月）。
在一项由726名受试者的临床试验中， Kisqali联合氟维司群治疗晚期或转移性乳腺癌的疗效得到了证实，这些受试者接受了 Kisqali和氟维司群或安慰剂和氟维司群。该试验测量了PFS，对于服用 Kisqali加fulvestrant的患者来说，与接受安慰剂加氟维司群(中位PFS为12.8个月 )的患者相比PFS更长(中位PFS为20.5个月)。
Kisqali的常见副作用是易感染，白细胞异常低计数(中性粒细胞减少症)，血液中白细胞数量的减少(白细胞减少)，头痛、咳嗽、恶心、疲劳、腹泻、呕吐，便秘、脱发和皮疹。
警告包括被称为QT延长的心脏问题的风险，可导致异常心跳并可能导致死亡，严重的肝脏问题、可能导致严重感染的低白细胞，和对胎儿造成伤害。
FDA对此适应症给予优先审查和突破性治疗，将这一批准授予诺华制药公司。（本网专稿）
