近日，致力于为严重罕见病患者开发新疗法的生物技术公司Dynacure宣布完成4700万欧元（约5500万美元）融资，以推动其主要研发项目进入临床阶段。
Dynacure由Kurma Partners、SATT Conectus和Ionis Pharmaceuticals于2016年成立。其主要研发项目Dyn101是一种反义寡核苷酸（ASO）疗法，用于治疗罕见但可能致命的肌肉疾病——中央核肌病（CNM）。CNM是一种罕见的遗传性肌肉疾病，其影响范围从轻度到重度，症状从出生持续到成年后期。肌肉无力会影响行走，到需要使用轮椅的程度；呼吸肌无力往往需要通气辅助；吞咽困难可能要依赖胃管以确保足够的营养。这些患者急需有效治疗来缓解疾病，提高生活质量。
目前，Dynacure正在与研发RNA靶向药物的公司Ionis合作开发Dyn101。该药物是一种靶向dynamin2的mRNA的ASO，ASO技术代表了一种潜力疗法，可用于由功能获得机制（gain-of-function mechanism ）引起的神经肌肉疾病。研究已经证明，Dyn101能在小鼠模型中下调dynamin2的表达，以预防和逆转CNM。该药物可以作用于两种形式的CNM：X连锁（最常见的变体）和常染色体显性形式。
“CNM是一种破坏性疾病，目前没有有效的治疗方法。通过我们正在进行的自然病史研究的临床开发项目，我们将致力于改变受CNM影响的患者和家庭的生活，”Dynacure首席执行官Stephane van Rooijen博士说：“我们非常感谢投资者的大力支持，这证明了我们在通过临床前开发推进Dyn101方面取得的进展。”
“根据我们支持变革性技术的战略，我们很高兴加入Dynacure，推动其为严重孤儿疾病创造首个治疗方案的使命，”Andera Partners合伙人Raphael Wisniewski先生表示：“Dynacure的科学专业知识及其引人注目的临床前数据，与其组建的管理层相匹配，以指导其临床和研究项目的发展。”
