日前，新基（Celgene）宣布旗下贫血药物luspatercept在III期试验中达到了主要和次要终点。该药物是Celgene与Acceleron共同合作研发的，试验结果显示luspatercept能够显着减少骨髓增生异常综合征（MDS）患者对输血的需求。
Luspatercept(ACE-536)是一种新型融合蛋白，可阻断TGF β超家族红细胞生成抑制剂，为值得探索的新治疗方案。该Ⅱ期、多中心的、开放性的剂量探索试验(PACE-MDS)以及长期扩展试验纳入IPSS评分为低危和中危-1的MDS患者，以及非增殖性慢性粒单核白血病患者(白细胞数<13?000/μL)，这些患者均有贫血(需或不需红细胞输注治疗)。
骨髓增生异常综合征是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，高风险向急性髓系白血病（AML）转化。MDS治疗主要解决两大问题：骨髓衰竭及并发症、AML转化。就患者群体而言，MDS患者自然病程和预后的差异性很大，治疗宜个体化。
虽然该公司宣布的细节不多，但它确实记录了该药物Medalist试验达到了其主要终点和两个次要终点。最重要的是，与安慰剂相比，luspatercept可以至少在连续8周内不需要红细胞输血，患者可以获得高度统计学上的显着改善。
去年10月，新基宣布将终止其克罗恩疾病药物、口服SMAD7反义RNA药物mongersen的两个三期临床试验（RESOLVE 和其延伸试验SUSTAIN ），另一个尚未招募病人的三期临床DEFINE 也将取消。这个药物在另一种主要IBD、溃疡性结肠炎二期临床尚在进行中。受此消息影响，新基股票暴跌11%，百亿市值灰飞烟灭。今年3月，旗下药物ozanimod被美国食品和药品监督管理局（FDA）正式拒绝，该药物是该公司最富期待的后期药物。在这之后，有分析人士指出Celgene后期产品线中的luspatercept必须取得积极的结果，才能帮助公司度过难关。
新基此前发布的一些不稳定财务状况令市场震惊和担忧，但通过收购Juno和成为CAR-T疗法领导者的前景，投资者似乎对此保持了理智的态度。Celgene首席医疗官Jay Backstrom表示：“贫血药物luspatercept三期Medalist试验的结果表明，luspatercept作为红细胞成熟剂用于治疗低至中危骨髓增生异常综合征患者的慢性贫血的潜在临床益处。 ”
Acceleron和Celgene计划在2019年上半年在美国和欧洲提交luspatercept的上市申请。受此利好消息影响，Celgene的股票在周四盘后交易中上涨了1.2％，Acceleron XLRN上涨了11％。Celgene公司历来的优势治疗领域都是血液学疾病。Luspatercept如果可以有延长生命期的治疗潜力的话，将继续为Celgene血液学领域优势地位做出贡献。Celgene认为该药物是继Revlimid 和 Pomalyst之后的又一款重磅药物。（新浪医药编译/范东东）
文章参考来源：Finally, Celgene wins. Anemia drug luspatercept – partnered with Acceleron – scores in PhIII trial
