罕见病市场繁荣得益于美国医保制度。2017年美国罕见病患者孤儿药每人平均药费为14.7万美元，孤儿药药价的中位数为8.4万美元。但非孤儿药的每人平均药费则为3.1万美元，药价的中位数为1.6万美元。虽然自2013年以来，孤儿药和非孤儿药的药物价格同比均上升，然而二者的增长率在2017年明显放缓，孤儿药的药价增长率仅为1.4%，非孤儿药的药价增长率为6.2%，这可能是由于药物开发商的压力增加从而降低了治疗费用。
未来重磅孤儿药预测
2024年PD-1登顶，TOP10孤儿药占比25%
如表3所示，随着接受治疗的罕见病患者人数增加，单个患者支付金额在下降。开发患者数少的超级罕见病研发公司有可能获益更大。最初开发用于罕见血液疾病（阵发性夜间血红蛋白尿）的依库珠单抗（Soliris）2017年治疗少于2500例患者，但其是单个患者支付金额最高的孤儿药。
肿瘤领域一向是罕见病的主要治疗类别。预计血液系统和中枢神经系统将成为非肿瘤领域罕见病的主要治疗类别，2024年血液系统和中枢神经系统占据非肿瘤领域罕见病市场约43%的份额，其中血液系统占28%。
预计PD-1帕博利珠单抗（pembrolizumab）将成为2024年世界上销售额最大的孤儿药，总销售额将达127亿美元。来那度胺则从第一位下降到第二位，预计销售额为119亿美元，其中85%来自美国。利妥昔单抗的销售额将从2017年的75亿美元减少到2024年的21亿美元（-17%复合年增长率），原因是关键专利到期以及随后的生物仿制药进入市场。总体而言，2024年前10位的孤儿药市场约占25%，其中PD-1抑制剂约占10%。
市场规模取决于政策
参考日本模式，我国市场潜力约396亿美元
我国2018年5月首次公开了罕见病目录，但我国孤儿药新药相关配套研发政策暂未完善，预计短期内非肿瘤领域的孤儿药布局将依然空白。
2017年美国孤儿药市场规模是欧盟的3倍，是日本的40倍，市场规模大小归因于孤儿药品授予数量和医保报销制度。美国FDA批准的孤儿药物名称的累积数量是欧盟EMA授予数量的两倍多，是日本厚生劳动省授予数量的近10倍。
如果中国的医保报销制度参考日本模式，考虑到人口数量，那么国内孤儿药的最大市场潜力约为396亿美元。
