一家专注于基因疗法的创新生物技术公司——Freeline Therapeutics近日宣布完成1.16亿美元（约合人民币7.54亿元）的B轮融资，以推动其主打产品用于治疗B型血友病和法布里病的临床开发，以及其他产品管线的进展。同时新融资也将帮助Freeline进一步提高其基于AAV（腺病毒相关病毒）衣壳的生产和分析能力。此次融资由重量级医疗投资者Syncona公司领投，UCL Technology Fund参投，这两家投资机构也是该公司的创始投资方。
Freeline位于英国和德国，创立于2015年，主要专注于利用基因疗法的潜力为患有慢性全身性疾病的病人提供治愈性治疗方法。
Freeline在蓬勃发展的基因治疗领域享有盛誉，其正在构建的基于AVV载体技术的基因疗法，已经引起了公众的广泛关注。公司专有的AAV病毒衣壳经过最佳优化，可有效转导至人体肝细胞，从而提供可持续、高水平的所需蛋白质。这种强大的衣壳正在B型血友病患者的临床试验中得到验证，有望为B型血友病患者提供安全、有效且可靠的基因治疗方法，从而改变患者生活。同时，这种方法也有望为多种疾病提供潜在的治愈性治疗产品。
该公司是建立在英国伦敦大学学院（UCL）血液学教授Amit Nathwani博士的开创性工作基础上。他在人类治疗血友病方面有着卓越的贡献。大家知道，B型血友病是一种因人体基因编码因子Ⅸ(FⅨ)缺陷导致的X染色体疾病，患者功能性FⅨ水平不及正常人的1%，因而导致频繁出现危及生命的出血事件和残疾性关节疾病。
而在Amit Nathwani教授主导的一项1期和2期联合临床试验表明，在6例重度疾病基因型患者中，其新型基因疗法克服了影响B型血友病患者凝血功能的遗传缺陷。其中有一项数据表明，单次静脉注射表达FⅨ的腺病毒相关病毒(AAV)载体后，所有6例患者的FⅨ表达水平都达到了正常水平的2%~12%，且在长达16个月的随访期内，所有患者均未出现自发性出血事件。Amit Nathwani教授的相关研究论文已经分别于2011年和2014年发表在新英格兰医学杂志上。
Freeline首席执行官Anne Prener博士说：“很高兴能够得到Syncona和UCL TF的B轮融资支持，这将帮助我们继续扩大产品管线的临床开发计划和专有生产平台。目前公司已经取得了重大进展，产品已在临床阶段，未来会有一系列令人兴奋的创新产品用于治疗重大的未满足需求的疾病。同时，建立全面集成的AAV基因治疗平台，通过尖端制造技术安全及时地生产产品，也一直是我们专注的重点，新融资将使我们能够继续这项重要工作。”
Syncona首席投资官兼Freeline董事长Chris Hollowood先生补充说：“作为公司创始投资者，我们对公司取得的进展感到兴奋，很高兴能够继续支持Freeline，以开发并提供高质量的产品，惠及那些未被满足需求领域的患者。”
