今日，Solid Biosciences宣布，美国FDA已经允许其继续IGNITE DMD临床试验，评估基因疗法SGT-001在杜氏肌营养不良症（DMD）中的治疗效果。
SGT-001是Solid Biosciences的领先在研新药，能通过创新AAV9载体，将合成的抗肌萎缩蛋白基因递送至患者体内，治疗杜氏肌营养不良症的遗传根源。按设计，这条合成基因编码了具有功能性的蛋白。而临床前试验的结果也支持了它的治疗潜力。它也由此曾获得美国FDA颁发的罕见儿童疾病认定（RPDD）、以及孤儿药资格。
先前，由于首名接受SGT-001治疗的患者出现了严重的副作用。尽管患者的情况最终得到稳定，美国FDA依旧决定暂停该临床试验，并要求Solid Biosciences进行评估。Solid Biosciences对FDA提出的所有问题都进行了积极回应，并最终得到FDA许可，重新开启临床试验。此外，研究人员们也修改了临床试验的方法，进一步提高安全性。
“无论患者年龄有多大，疾病是早期还是晚期，我们相信SGT-001有潜力为DMD患者带来重要的收益，” Solid Biosciences的创始人兼首席执行官Ilan Ganot先生说道：“我们非常高兴能为FDA提供详细的回复，让临床禁令得到取消，从而继续这一重要潜在疗法的开发。”
“基因疗法有潜力改变DMD的进程，并为患者带来长期疗效，”佛罗里达大学（University of Florida）基因疗法中心主任Barry Byrne教授说道：“在详尽地分析了临床和实验室中的数据后，我很肯定这些不良反应易于监控，且能够得到控制。我们的患者快速回归正常。我们期待继续进行IGNITE DMD试验，为更多儿童和青少年提供这一充满潜力的在研疗法。”
按计划，Solid Biosciences将重启患者的招募，并有望在2019年下半年提供中期分析数据。我们期待这一基因疗法能取得良好的疗效，为诸多DMD患儿带来生命的转机！
