日本中外制药株式会社（Chugai Pharamceutical）日前宣布，美国FDA接受了Hemlibra的补充生物制剂许可申请（sBLA），并为其颁发了优先审评资格。此次申请针对无因子VIII抑制剂的成人和儿童A型血友病患者。FDA有望在今年10月4日之前作出决定。在美国，罗氏成员基因泰克（Genentech）是该药物BLA的持有者。
A型血友病是一种严重的遗传病，患者的血液不能正常凝固，导致不受控的自发性出血。A型血友病影响全球大约32万人，其中50-60%的人具有该病的严重形式。A型血友病患者缺乏一种叫做因子VIII的凝血蛋白。在健康人中，当发生出血时，因子VIII会将因子IXa和因子X聚集在一起，这是凝血的关键步骤，可以帮助止血。根据病症的严重程度，A型血友病患者可能会经常出血，特别是在关节或肌肉中，引起疼痛、慢性肿胀、畸形、行动不便和长期关节损伤等严重健康问题。A型血友病的一个严重并发症是患者会发展出针对因子VIII替代疗法的抑制剂，它是由机体免疫系统发展而来的抗体，能够结合并阻断替代因子VIII，使它不能达到足以控制出血的水平。
Hemlibra是双特异性因子IXa和因子X定向抗体。它可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质——因子IXa和因子X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。Hemlibra是一种预防性治疗，可通过每周一次即用溶液皮下注射来进行。该药物于去年11月获美国FDA批准，用于常规预防或减少具有因子VIII抑制剂的A型血友病成人和儿童患者的出血事件。
此次sBLA是基于HAVEN3研究的结果，该研究是在没有因子VIII抑制剂的成人和青少年A型血友病患者中进行的。结果显示，与未接受预防治疗的患者相比，每周或每两周接受Hemlibra预防治疗的12岁或以上患者的出血分别减少96％（p<0.0001）和97％（p<0.0001）。此外，每周或每两周治疗组中分别有55.6％（95％CI: 38.1-72.1）和60％（95％CI: 42.1-76.1）的患者经历了零出血，而对照组为0％（95％CI: 0.0-18.5）。重要的是，在一项患者的内部比较中，曾接受前瞻性非介入性研究（NIS）的患者中，每周一次的Hemlibra预防治疗与之前的标准治疗相比，显示出更优的疗效，出血减少68％（p<0.0001）。此外，完成治疗偏好调查的所有患者中有93.7％（n=89/95, 95％CI: 86.8-97.7）偏好Hemlibra治疗，而在患者内部比较中有97.8％（n=45/46）偏好Hemlibra治疗。没有发现与Hemlibra相关的意外或严重不良事件（AE），最常见的AE与之前的研究一致。
“我们为Hemlibra治疗A型血友病而第二次获得优先审评资格感到骄傲，这突出了这种药物的创新，”Chugai公司执行副总裁Yasushi Ito博士说：“没有因子VIII抑制剂的A型血友病患者，在出血管理方面仍然有未满足的医疗需求。鉴于此次的优先审评资格，我们希望能够将Hemlibra作为一种新的治疗方案，尽快为A型血友病患者及其护理人员做出贡献，这种新的治疗方案可以通过皮下注射进行良好的出血控制，并减轻治疗负担。”
