6月3日，强生公司旗下杨森制药公布了一项关于erdafitinib的临床2期研究结果，该药物作为一款泛成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，对转移或手术无法切除的尿路上皮癌(mUC)及FGFR改变的患者可以产生持久的缓解，而这类患者的可用疗法一般预后较差，具有高度的未满足临床需求。FGFRs是一种细胞蛋白，如果被改变了，就会促进癌症的形成及发展，大约20%的mUC患者会发生该基因改变。研究结果将在2018年美国临床肿瘤学学会(ASCO)芝加哥年会上公布。
得克萨斯州大学安德森癌症中心泌尿生殖系统医学肿瘤学教授兼首席研究人员Arlene O. Siefker-Radtke博士表示：“尽管免疫检查点抑制剂的治疗结果有所改善，但大多数患者对治疗仍没有反应。此外，没有靶向药物被批准用于治疗具有遗传改变的尿路上皮癌患者的特定亚群。这些鼓舞人心的临床2期试验数据显示，使用erdafitinib治疗后，在一个重要的患者群体中显示出很好的应答率和无进展生存期数据。”
BLC2001是一项多中心、开放标签的2期研究，旨在评估erdafitinib治疗成人局部晚期或mUC患者的疗效和安全性，其中患者肿瘤有特定的FGFR改变。采用药效学指导剂量滴定法对99例患者进行了优化给药方案：erdafitinib起始剂量为每天8mg，并可根据血清磷酸盐水平将剂量提高至每天9mg。12%的患者未接受过治疗，89%的患者接受过一种或多种治疗，43%的患者接受过两种或两种以上的治疗，78%的患者有内脏转移。确认的总缓解率为40%(RECIST 1.1；3%完全缓解，37%部分缓解)，中位无进展生存期为5.5个月，中位总生存期为13.8个月。在发生三级不良事件的患者中，最常见的是口腔炎(9%)、手足综合征(5%)和腹泻(4%)。
杨森制药实体瘤临床开发副总裁Kiran Patel博士表示：“我们很高兴在ASCO这里提供这些数据，用于说明erdafitinib治疗转移性或不可手术切除且有FGFR改变的尿路上皮癌患者的疗效和安全性。继美国FDA在2018年3月对erdafitinib指定了突破性疗法之后，我们的目标就是向监管机构提交2期临床的数据，同时在临床3期的开发中继续验证erdafitinib疗效，并研究与抗PD-1疗法相结合的情况。”
erdafitinib是一种一天一次口服FGFRs抑制剂，目前正由杨森公司进行尿路上皮癌治疗的临床2期及3期评价。FGFRs是一种受体酪氨酸激酶家族，可在多种肿瘤细胞中表达上调，与肿瘤细胞增殖、肿瘤血管生成和肿瘤细胞存活有关。2008年，杨森与Astex Therapeutics就erdafitinib的开发及商业化签订了一项全球独家许可和合作协议。
