“2017年度新药报告”对2017年在全球获批或上市的113个新药做了深入分析。该年共有52款新药在全球首次上市，其中7款属于首创新药（first-in-class），即一类创新机制中在全球第一个获批或上市的新药。
此外，去年有36个拓展批准（即批准已上市药物的新适应症、新组合疗法和新剂型）值得关注。另外，报告指出，去年首次获得批准的新药中，有5款未在2017年12月31日前上市。
这份“年度新药报告”包括两部分，是一份全面的年度回顾，由科睿唯安的Cortellis、 Integrity、数据库以及药物新闻（Drug News）和公司新闻稿综合编撰而成。
2017年的显著进展包括：全球首个CAR-T癌症疗法上市（图1用图解的方式介绍了这种新型的疗法），以及在美国批准了首个数字化药丸和首个用于治疗特定基因突变导致遗传病的基因疗法。
tisagenlecleucel和axicabtagene ciloleucel是两款基因疗法，由带有复制缺陷的慢病毒载体转导的适应性、自体T淋巴细胞组成。这两款药物旨在用于治疗复发性或难治性（r/r）B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童和青少年患者，以及不适合进行自体干细胞移植（ASCT）的r/r弥漫性大B细胞淋巴细胞患者。这两款药物由经遗传修饰的特异性抗原自体T细胞组成，这些T细胞被重编程以靶向到表达CD19的细胞，而CD19抗原在B细胞和来源于B细胞的肿瘤细胞表面表达。嵌合抗原受体（CAR）蛋白包括一个带有鼠抗CD19单链抗体片段（scFv）的细胞外区段和一个带有T细胞信号（CD3-ζ）和共刺激（4-1BB）结构域的细胞内区段。这些细胞内结构域对于每个药物的活性都是必不可少的，包括T细胞的诱导和持久性，以及它们的抗肿瘤作用，包括细胞毒性、脱颗粒和颗粒酶介导的肿瘤溶解。
7款首创新药包括CAR-T疗法，色氨酸羟化酶1（TPH1）抑制剂telotristat ethyl，抗白介素-4受体α（IL-4Rα）单克隆抗体（(MAb）dupilumab和嘌呤核苷酸磷酸化酶（PNP）抑制剂forodesine。
在新上市的新分子实体和生物药方面，肿瘤是2017年获批药物最多的一类治疗领域，共有17个新产品获批，这是最近十年来最多的（表1）。孤儿药继续成为新药研发的焦点，去年新上市的药物中31款具有孤儿药地位，其中部分有一个以上的适应症获得孤儿药地位。
表1：2007-2017年上市的新药，按治疗领域分
2017年美国继续成为上市新药最多的地区，占了全球新上市的52款新药中有35款在美国上市（67%）。其他地区上市新药的数量远远落后于美国：欧盟上市8款新药，日本3款，其他地区都只有1款新药上市（加拿大、韩国、俄罗斯、阿根廷、台湾和印度）。
年度报告的第I部分着眼于多个治疗领域的药物开发进展，从镇痛和麻醉药物到眼科疾病药物，再到癌症治疗药物。这部分是由科睿唯安的Ann Graul、Patricia Pina和Mark Stringer撰写的，包括有6幅说明药物机制的图片。
报告的第II部分提供了对去年重要新闻和趋势的一些见解，包括影响美国和其他一些发达国家的日益严重的阿 片类药物危机，以及2017-2018年的流感疫情，并聚焦于通用流感疫苗的需求。
与往年一样，我们也对孤儿药开发、PRIMW和RMAT等新机构支持的计划、研发管线损耗、药物定价和制药公司间的兼并交易进行了回顾。最后，我们预测了2018年可能获批的新药。第II部分是由A. Graul、P. Pina、Coia Dulsat、Michelle Tracy和Paul D’Souza撰写。
