Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布，美国FDA代谢与内分泌产品咨询委员会以12比8的投票结果，支持批准Waylivra（volanesorsen）用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者。FDA会在审评Waylivra的新药申请时考虑该委员会的的建议，但并不受其约束。预计完成审评的PDUFA日期为2018年8月30日。
FCS是由脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受损引起的极罕见疾病，表现为严重的高甘油三酯血症（>880 mg/dL）和不可预测且可能致命的急性胰 腺炎风险。由于LPL功能有限，FCS患者不能分解乳糜微粒，这是一种甘油三酯占90％的脂蛋白颗粒。除了胰 腺炎之外，FCS患者还因为永久性器官损伤而处于慢性并发症风险中。他们可能会经历腹痛、全身疲劳和认知受损，影响他们的日常生活。一些FCS患者还会有情绪和心理问题，比如焦虑、社交退缩、抑郁和“大脑雾”（brain fog）。然而，目前还没有针对FCS的有效治疗。这一领域还有重大医疗需求亟待满足。
Waylivra是Ionis专有的反义技术产物，可以减少ApoC-III的产生，这是一种在肝 脏中产生的蛋白质，在血浆甘油三酯的调节中发挥重要作用，它也可能影响其他代谢参数。除了治疗FCS，该药物目前也在家族性部分性脂肪代谢障碍（FPL）中进行3期临床研究。
此次该咨询委员会为了评估Waylivra治疗FCS的疗效，审查了来自两项3期临床试验APPROACH和COMPASS的数据，以及正在进行的APPROACH开放标签研究。appROACH试验是目前所进行的最大规模的FCS研究。其结果显示，接受Waylivra治疗的FCS患者的甘油三酯水平显着降低，从基线的平均降低幅度为77％，胰 腺炎风险也有所下降。该研究中最常见的不良事件是注射部位反应和血小板下降。
“我们感谢委员们今天付出的时间及提供的评论。委员会大多数成员赞成Waylivra的批准是重要的积极一步，为将该药物带给没有足够治疗选择的FCS患者，”Akcea首席执行官Paula Soteropoulos女士说：“我们期待与FDA合作完成Waylivra监管审查的最后阶段。我们致力于为FCS患者群体服务，并为这些生活在严重且可能致命的疾病中的人们带来Waylivra，这可能是首个也是唯一的治疗方法。”
“鉴于FCS的严重性及其对患者的负担，对治疗的需求至关重要。可能是（针对FCS）首个疗法的研发进展令人鼓舞。对监测和教育所做的努力旨在实现最高水平的患者依从性和安全性，”美国预防心脏病学会（American Society for Preventive Cardiology）会长Seth Baum博士说：“医学界企盼有一种药物来治疗FCS患者。”
“FCS患者甘油三酯严重升高，导致多种严重的日常和慢性症状，如腹痛和胰 腺炎风险增加，这可能是致命的。Waylivra是首个在FCS患者的临床试验中显示能显着降低甘油三酯水平的药物，”Ionis首席运营官Brett P. Monia博士表示：“Waylivra证明了我们的反义技术如何为那些目前没有可用治疗选择的严重疾病患者创造有针对性的药物。”
我们希望该药物的上市之路顺利，尽快为FCS患者带来有效治疗。
