美国食品药监局（FDA）批准Vertex医药公司的Kalydeco用于治疗囊肿性纤维化疾病（CF）。
此次批准应用的对象是，拥有特异G551D基因变异的六岁及六岁以上的CF患者。实际上此次批准早于4月18号的处方药收费行为截止日期，主要是因为通过两个48周的在213名CF患者身上进行的研究显示，Kalydeco能够显著持续改善患者肺功能。
美国大约有3万名CF患者，是白种人中常见的一种致命基因型疾病，其中4%的患者患有G551D基因突变.
FDA会长Margaret Hamburg说：“Kalydeco是一种非常好的治疗药。独特且互利的合作关系使得Kalydeco能够顺利获批，而对于参与研究的公司而言，也给他们提供了一种很好的模式。”
Lalydeco是由Vertex 和非盈利组织CF治疗基金会共同研发的。
FDA中心负责药物评估和研发部主任Janet Woodcock说：“Kalydeco药片要和富含脂肪的食物一块服用，一天两次。这是一种突破性的治疗CF的药物，因为现有的治疗方法只能缓解症状。（中国医药123网）
