杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病,主要发生于男孩。据统计,全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。
最近,英国生物技术公司Summit Therapeutics宣布,公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的新药ezutromid目前已经取得了一些积极的研究数据。
数据显示,ezutromid能够显著降低患有DMD的男性儿童患者体内的肌肉炎症情况。
Summit公司开发的ezutromid是一种抗肌萎缩蛋白相关蛋白调节剂。
在数据中,研究人员评估了接受ezutromid治疗的DMD患者MRS-T2指标的改善情况。该指标能够定量的衡量DMD患者肌肉炎症及损伤程度,确定疾病发展进程。疾病程度越重,该指数越高。目前治疗该疾病中常用的类固醇能够降低患者的MRS-T2。
研究人员在研究中发现,患者单独治疗ezutromid能够取得与类固醇治疗相近的效果。在有38名患者参与的概念验证试验中,患者接受为期24周、一日两次的ezutromid治疗后,MRS-T2平均降低了0.861ms。研究人员认为,ezutromid通过上调抗肌萎缩蛋白相关蛋白水平来减轻患者肌肉炎症程度。
数据初步显示,ezutromid对减轻患者肌肉炎症、保持患者肌肉健康并延缓病情有效。
Summit公司表示,仍然需要更多研究来确定ezutromid的疗效。