最近，发表在《New England Journal of Medicine》上的一项新研究显示，新药larotrectinib可以靶向特殊的肿瘤基因突变——原肌球蛋白受体激酶（TRK），这个基因突变出现在多种肿瘤中。
相关研究
这项研究综合了3期研究的结果，包括成年人1期、儿童1/2期及青少年、成年人2期临床试验，该研究报道了该药物的安全性和有效性。55个携带TRK融合基因的癌症病人注册参与了该研究，年龄在4-76岁之间，包含17种独特的癌症诊断，包括婴儿纤维肉瘤、涎腺肿瘤、甲状腺瘤。
总计75%的病人对治疗产生了响应，其中13%的病人产生了完全响应，62%的病人产生了部分响应。有响应的病人正在继续接受治疗或者接受其他手术治疗。中位响应时间为1.8个月（0.9-6.4个月），中位响应持续时间以及无进展生存期目前还没有达到，但是治疗1年后，71%的病人仍然有响应，55%的病人处于无进展期。同时病人能够很好地耐受治疗。
larotrectinib的副作用
larotrectinib临床严重副作用很少见，最常见的副作用包括肝脏和其他器官的炎症、疲劳、呕吐和头晕。
