同时，要求申请人在提交NDA申请之前提出pre-NDA会议申请，CDE会根据品种的具体情况，决定是否需要召开pre-NDA会议以及召开会议的形式，不同的专业也可以视情况分别召开会议。在pre-NDA会议上CDE与企业充分沟通并形成会议纪要，之后符合上述申报生产临床资料要求的品种后续按程序提交NDA申请，并可同时申请优先审评的资格。一旦获得优先审评资格，将在技术审评、药品检验、生产现场核查、临床核查等各个环节予以优先。
在此前记者采访中，某企业研发部门负责人曾对记者坦言，由于单臂试验的入选病例数通常比RCT研究少得多，患者入组比较容易完成，因此更有利于产品快速上市。“然而，单臂研究设计的入组人群往往比较特殊，如患者已经充分治疗但依然难治，或患者处于危重及缺乏有效治疗手段的情况。”
ORR须突出疗效获益
在临床急需治疗却又缺少可治药物的前提之下，如果新药的早期数据能够表现出明显的安全性和有效性，单臂试验不仅更容易通过伦理审查，且能够在科学和效率之间得到更好的平衡。
通过突破性治疗、加速审批等方式在美国FDA创新药快速上市中也是时常可以见到的，这对于满足未被满足的临床需求很有意义。通过快速上市的路径，美国很多药物都是在Ⅱ期临床研究后就进行注册申报，这类研究往往是单臂研究，且针对的疾病多为罕见病、肿瘤等特殊疾病。
另据业内专家分析，当试验依赖功能影像、分子生物标记物或限制在某靶向亚人群中进行时，由于药物具备高度创新性，可能没有可供参考的可靠历史数据，因此从临床试验层面考虑，仅依据Ⅱ期研究结果就批准的例子主要是基于ORR，涉及的适应症往往是已知ORR可以同明确的临床获益挂钩的疾病。
专家坦言：“想走快速通道必须突出临床获益，以往美国FDA对于一些ORR较高（30%～50%）但与临床获益并无明确相关性的品种，不能仅依此获得快速批准；如果品种应用的是单臂研究，必须采取措施提高试验质量。”
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事实上，目前肿瘤免疫治疗在国内仍处于探索和实验阶段，未被满足的临床需求极为迫切。首先，高昂的治疗费用直接掣肘临床药物可及性和患者生命保障，生物治疗价格3万～5万元不等，PD-1/PD-L1虽然逐步降价，但每次100毫克的治疗费用也在2.5～3万元，一周仅使用两次就需要超过5万元。
在恶性肿瘤治疗中，针对免疫检查点的新型抗肿瘤药物已成为生物医药研发热点。众所周知，目前全球范围内已有5个抗PD-1或PD-L1单抗药物上市，其中以PD-1为靶点的单克隆抗体药物包括：Keytruda、Opdivo，以PD-L1为靶点的单克隆抗体药物包括：Tecentriq、Bavenci和Imfinzi。
截至目前，我国尚未有抗PD-1或PD-L1单抗药物获批上市，但据CDE数据，国内已有16个产品获得临床批件，并在不同瘤种中开展临床试验，恒瑞医药、信达生物、君实生物、百济神州、誉衡药业、康宁杰瑞等企业均在不断发力。业内乐观预计，随着审评审批加速，国内PD-1/L1产品有望在2018年上半年实现上市。
医药网2月9日讯 为进一步鼓励创新，尽快满足晚期肿瘤患者急迫的临床用药需求，国家食品药品监督管理总局药品审评中心（CDE）于2月8日发布《抗PD-1/PD-L1单抗品种申报上市的资料数据基本要求》（简称《基本要求》），提出针对抗PD-1/PD-L1单抗品种面对的研发和申报问题给予明确的政策指引和“Pre-NDA会议”“优先审评”“审评提速”等配套支持。
《基本要求》由CDE化药临床一部起草，旨在尽快满足晚期肿瘤患者急迫的临床需求，自2016年起，CDE就抗PD-1/PD-L1单抗品种的关键临床试验方案设计与多家申请人进行了多次的沟通交流。
然而，从CDE和多家申请人的申报前沟通交流情况看，各家申请人的数据完整性及可评价性参差不齐，非常有必要对NDA申报数据质量提出规范性要求。
由于目前已有申请人开展的关键临床试验获得初步结果并提出上市申请（NDA），为此，在2018年1月12日北京召开的相关产品申报资料要求专题研讨会上，就会议讨论形成的、针对以客观缓解率（ORR）为主要终点的单臂临床研究结果申报上市的临床资料的基本要求进行具体说明。
单臂聚焦关键性数据
《基本要求》内容要求，目前对于通过沟通交流会议讨论的、在复发难治且无标准治疗的晚期恶性肿瘤患者中，开展以ORR为主要终点的单臂研究进行有条件批准的品种，需要获得支持上市的关键有效性和安全性数据。
此外，申报资料可以分次进行滚动提交：
（一）初次提交时需提交所有方案规定及实际入组患者的至少两次独立疗效评估的有效性数据和所有安全性数据。
（二）在NDA审评期间，可以滚动提交根据缓解时间获得最后1例受试者入组后至少6个月的有效性和安全性数据。
（三）在NDA获得批准前应提交按方案规定的全部有效性和安全性数据。
申报资料提交的具体要求
同时，要求申请人在提交NDA申请之前提出pre-NDA会议申请，CDE会根据品种的具体情况，决定是否需要召开pre-NDA会议以及召开会议的形式，不同的专业也可以视情况分别召开会议。在pre-NDA会议上CDE与企业充分沟通并形成会议纪要，之后符合上述申报生产临床资料要求的品种后续按程序提交NDA申请，并可同时申请优先审评的资格。一旦获得优先审评资格，将在技术审评、药品检验、生产现场核查、临床核查等各个环节予以优先。
在此前记者采访中，某企业研发部门负责人曾对记者坦言，由于单臂试验的入选病例数通常比RCT研究少得多，患者入组比较容易完成，因此更有利于产品快速上市。“然而，单臂研究设计的入组人群往往比较特殊，如患者已经充分治疗但依然难治，或患者处于危重及缺乏有效治疗手段的情况。”
ORR须突出疗效获益
在临床急需治疗却又缺少可治药物的前提之下，如果新药的早期数据能够表现出明显的安全性和有效性，单臂试验不仅更容易通过伦理审查，且能够在科学和效率之间得到更好的平衡。
通过突破性治疗、加速审批等方式在美国FDA创新药快速上市中也是时常可以见到的，这对于满足未被满足的临床需求很有意义。通过快速上市的路径，美国很多药物都是在Ⅱ期临床研究后就进行注册申报，这类研究往往是单臂研究，且针对的疾病多为罕见病、肿瘤等特殊疾病。
另据业内专家分析，当试验依赖功能影像、分子生物标记物或限制在某靶向亚人群中进行时，由于药物具备高度创新性，可能没有可供参考的可靠历史数据，因此从临床试验层面考虑，仅依据Ⅱ期研究结果就批准的例子主要是基于ORR，涉及的适应症往往是已知ORR可以同明确的临床获益挂钩的疾病。
专家坦言：“想走快速通道必须突出临床获益，以往美国FDA对于一些ORR较高（30%～50%）但与临床获益并无明确相关性的品种，不能仅依此获得快速批准；如果品种应用的是单臂研究，必须采取措施提高试验质量。”
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事实上，目前肿瘤免疫治疗在国内仍处于探索和实验阶段，未被满足的临床需求极为迫切。首先，高昂的治疗费用直接掣肘临床药物可及性和患者生命保障，生物治疗价格3万～5万元不等，PD-1/PD-L1虽然逐步降价，但每次100毫克的治疗费用也在2.5～3万元，一周仅使用两次就需要超过5万元。
在恶性肿瘤治疗中，针对免疫检查点的新型抗肿瘤药物已成为生物医药研发热点。众所周知，目前全球范围内已有5个抗PD-1或PD-L1单抗药物上市，其中以PD-1为靶点的单克隆抗体药物包括：Keytruda、Opdivo，以PD-L1为靶点的单克隆抗体药物包括：Tecentriq、Bavenci和Imfinzi。
截至目前，我国尚未有抗PD-1或PD-L1单抗药物获批上市，但据CDE数据，国内已有16个产品获得临床批件，并在不同瘤种中开展临床试验，恒瑞医药、信达生物、君实生物、百济神州、誉衡药业、康宁杰瑞等企业均在不断发力。业内乐观预计，随着审评审批加速，国内PD-1/L1产品有望在2018年上半年实现上市。
同时，要求申请人在提交NDA申请之前提出pre-NDA会议申请，CDE会根据品种的具体情况，决定是否需要召开pre-NDA会议以及召开会议的形式，不同的专业也可以视情况分别召开会议。在pre-NDA会议上CDE与企业充分沟通并形成会议纪要，之后符合上述申报生产临床资料要求的品种后续按程序提交NDA申请，并可同时申请优先审评的资格。一旦获得优先审评资格，将在技术审评、药品检验、生产现场核查、临床核查等各个环节予以优先。
在此前记者采访中，某企业研发部门负责人曾对记者坦言，由于单臂试验的入选病例数通常比RCT研究少得多，患者入组比较容易完成，因此更有利于产品快速上市。“然而，单臂研究设计的入组人群往往比较特殊，如患者已经充分治疗但依然难治，或患者处于危重及缺乏有效治疗手段的情况。”
ORR须突出疗效获益
在临床急需治疗却又缺少可治药物的前提之下，如果新药的早期数据能够表现出明显的安全性和有效性，单臂试验不仅更容易通过伦理审查，且能够在科学和效率之间得到更好的平衡。
通过突破性治疗、加速审批等方式在美国FDA创新药快速上市中也是时常可以见到的，这对于满足未被满足的临床需求很有意义。通过快速上市的路径，美国很多药物都是在Ⅱ期临床研究后就进行注册申报，这类研究往往是单臂研究，且针对的疾病多为罕见病、肿瘤等特殊疾病。
另据业内专家分析，当试验依赖功能影像、分子生物标记物或限制在某靶向亚人群中进行时，由于药物具备高度创新性，可能没有可供参考的可靠历史数据，因此从临床试验层面考虑，仅依据Ⅱ期研究结果就批准的例子主要是基于ORR，涉及的适应症往往是已知ORR可以同明确的临床获益挂钩的疾病。
专家坦言：“想走快速通道必须突出临床获益，以往美国FDA对于一些ORR较高（30%～50%）但与临床获益并无明确相关性的品种，不能仅依此获得快速批准；如果品种应用的是单臂研究，必须采取措施提高试验质量。”
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事实上，目前肿瘤免疫治疗在国内仍处于探索和实验阶段，未被满足的临床需求极为迫切。首先，高昂的治疗费用直接掣肘临床药物可及性和患者生命保障，生物治疗价格3万～5万元不等，PD-1/PD-L1虽然逐步降价，但每次100毫克的治疗费用也在2.5～3万元，一周仅使用两次就需要超过5万元。
在恶性肿瘤治疗中，针对免疫检查点的新型抗肿瘤药物已成为生物医药研发热点。众所周知，目前全球范围内已有5个抗PD-1或PD-L1单抗药物上市，其中以PD-1为靶点的单克隆抗体药物包括：Keytruda、Opdivo，以PD-L1为靶点的单克隆抗体药物包括：Tecentriq、Bavenci和Imfinzi。
截至目前，我国尚未有抗PD-1或PD-L1单抗药物获批上市，但据CDE数据，国内已有16个产品获得临床批件，并在不同瘤种中开展临床试验，恒瑞医药、信达生物、君实生物、百济神州、誉衡药业、康宁杰瑞等企业均在不断发力。业内乐观预计，随着审评审批加速，国内PD-1/L1产品有望在2018年上半年实现上市。
