近日，Summit生物制药公司宣布了治疗杜氏肌营养不良的新药ezutromid的二期临床试验的中期结果。
关于Ezutromid
Ezutromid是一种肌营养相关蛋白utrophin（UTRN）的调节剂。该结果显示，每天两次的药物治疗在24周后，患者的肌肉损伤有所减少。
相关研究
这个名为PhaseOut的为期24周的临床试验显示，与基线相比，ezutromid在24周时能够显着降低肌肉损伤的23％，这是通过平均发育肌球蛋白的测量得到的数据。研究数据表面，在22例可评估的患者中，14例出现了肌球蛋白发育减少，5例患者减少率大于40％。
目前ezutromid在美国已经获得了快速审批通道，孤儿药和罕见儿科疾病药物的资格，在欧盟获得了孤儿药的称号。
