镰刀状细胞疾病是一个血红蛋白变异导致的血液疾病，美国欧洲分别有10万、6万病人，全球每年有30万婴儿患此病。
今天生物技术公司Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT)宣布，其小分子镰刀细胞疾病（SCD）药物voxelotor (曾用名GBT440)获得FDA突破性药物地位。
据称这是SCD药物首次获得FDA突破性药物地位，GBT今天股票因此上扬20%。Voxelotor此前获得FDA优先审批、孤儿药、儿童孤儿药资格，也获得EMA的优先药物资格。
关于Voxelotor
Voxelotor是一个含有醛基的小分子药物，能够可逆与血红蛋白形成共价键，从而改变蛋白构象、降低其聚合速度。所以voxelotor是改变疾病进程的药物，而不仅仅是缓解症状。
Voxelotor已有数据显示耐受较好，有两位同情使用voxelotor的患者死亡、但据称与Voxelotor无关。
