急性骨髓性白血病（AML）是一种起始于骨髓的急性疾病，患者的骨髓和血液中出现大量的成髓细胞。如果不治疗，这种白血病可以迅速发展，并可能在几个月内致命。
近日，生物制药公司BioLineRx公司宣布其在研新药BL-8040 用于治疗复发性或难治性（r/r）急性骨髓性白血病（AML）的2期临床试验长期随访的积极总体生存率数据。结果表明，与高剂量Ara-C（HiDAC）单药治疗的历史数据相比，BL-8040与HiDAC组合治疗显著改善了患者的总体存活率。
关于BL-8040
BL-8040是一种环形短肽，它是G蛋白偶联受体CXCR4的高亲和力拮抗剂。CXCR4是一种直接参与肿瘤进展、血管生成、细胞迁移和存活的趋化因子受体。CXCR4在超过70％的人类癌症中过度表达，其表达常常与疾病严重程度相关。
在许多临床和临床前研究中，BL-8040显示出来自骨髓的癌细胞和免疫细胞的强大动员，从而使癌细胞对基于化学和生物的抗癌疗法敏感，以及通过诱导细胞死亡（凋亡）和调动免疫细胞来直接抗癌作用。此外，BL-8040还展示了强大的干细胞动员特性，可以动员多种细胞，包括集落形成细胞、T、B和NK细胞等。
相关研究
2a期研究评估了BL-8040作为单一药剂和与HiDAC联合用于治疗r/rAML的功效。参与研究的大多数患者曾接受过大量其它治疗，包括同种异体干细胞移植后复发的患者以及继发性AML患者——这两个群体代表难以治疗及预后差的患者群。研究入组42名患者，全部研究的顶线结果曾在2016年3月公布。与HiDAC单药治疗的历史数据（总体缓解率20％）相比，接受1毫克/千克及以上剂量BL-8040的患者（39人）的总体缓解率提高到38％。
此次报导的阶段2a研究的长期生存结果来自于此前研究的扩展阶段，包括对42名入组患者中的16名患者的长期跟踪结果。参与者用BL-8040作为单一疗法治疗两天，然后将BL-8040和HiDAC联合治疗5天。平均随访时间为338天（29-853天）。
结果显示，BL-8040联合HiDAC治疗在患者中安全、耐受性良好，缓解率为38％（6/16）。相较于仅接受HiDAC单独治疗的患者的历史数据的总生存期6.1个月，接受联合治疗的患者的中位总生存期为11.1个月（分布区间1-28个月），基于此数据计算的一年生存率为37.5％，两年生存率为28.5％。此外，对治疗响应的患者亚组显示出延长的总体生存时间，测算一年和两年的生存率为60％。因为这些患者中只有两位复发，所以该组中位总生存期中位数暂时无法计算。
