近日，美国生物技术巨头新基与合作伙伴蓝鸟生物联合宣布，美国食品和药物管理局已授予嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法bb2121治疗复发性和难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）的突破性药物资格（BTD）；同时，欧洲药品管理局（EMA）也已授予了bb2121治疗R/R MM优先药物资格（PRIME）。
关于bb2121
bb2121是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的实验性CAR-T疗法，其原理是在患者的T细胞上嵌合BCMA的受体，其制备过程为：从每例患者的血液中分离获得T细胞，使用编码BCMA抗原受体的慢病毒载体对T细胞进行修饰，使T细胞表面表达BCMA受体。
治疗时，MM患者先接受2种化疗药物（环磷酰胺和氟达拉滨）预处理，以杀死患者体内现有的T细胞，随后输注bb2121，一旦输注回患者体内，bb2121就开始寻找并杀死表达BCMA的细胞。
相关研究
次项批准是基于一项正在开展的I期临床研究CRB-401（NCT02658929）的初步临床数据。该研究是一项开放标签研究，在既往接受多种疗法治疗失败的MM患者中开展，这些患者曾经接受的中位数疗法为7种（范围：3-14种），可使用的治疗方案极其有限，其中：
（1）100%患者接受过lenalidmide（来那度胺，品牌名：Revlimid）和bortezomib（硼替佐米，品牌名：Velcade）治疗；
（2）91%患者接受过pomalidomide（泊马度胺，品牌名：Pomalyst）和carfilzomib（卡非佐米，品牌名：Kyprolis）；
（3）71%患者接受过daratumumab（达拉木单抗，品牌名：Darzalex）治疗；
（4）29%患者对5种药物耐药（bortezomib，lenalidomide，carfilzomib，pomalidomide，daratumumab）；
（5）100%患者之前接受了至少一次自体干细胞移植（ASCT）。
今年6月，新基和蓝鸟生物在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了来自CRB-401令人惊艳的初步疗效数据：接受高剂量bb2121（≥150*10的6次方）治疗的15例患者，客观缓解率达100%，其中27%的患者实现完全缓解（CR），47%的患者实现了非常好的部分缓解（VGPR），其余患者为部分缓解（PR）。来自该研究的更新数据将在今年12月11日第59届美国血液学会（ASH）年会上公布。
bb2121是蓝鸟生物的先导肿瘤学项目，这是一种anti-BCMA CAR-T疗法，目前正处于I期临床。此外，双方也正在开发第二代anti-BCMA CAR-T疗法bb2127，就在上个月初，bb2127正式进入治疗R/R MM的I期临床研究（CRB-402）。
bb2127是在第一代CAR-T疗法bb2121基础上开发的产品，结合了一种PI3K抑制信号，可生产出一种富集“记忆T细胞”的CAR-T产品，这是一种寿命更长、更强效的T细胞亚群，在临床前研究中表现出改善的抗肿瘤活性。（药品资讯网）
