MPS VII 是一种极为罕见的遗传病，全球影响了不到 150 名患者，而且每一名患者的症状都有所不同。但绝大多数患者会有严重的骨骼异常，病情随着年龄增长不断加重。
今日（11月16日），美国 FDA宣布批准 Ultragenyx Pharmaceutical 的新药Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）上市，治疗 VII 型粘多糖贮积症（MPS VII）。这是首款经美国 FDA 批准，治疗儿童和成人 MPS VII 患者的创新疗法。
关于Mepsevii
Mepsevii 是一种酶替代疗法，能行使正常的酶活功能，帮助患者进行代谢，对症下药地治疗疾病。先前，这款创新疗法曾获得美国 FDA 颁发的孤儿药资格以及快速通道资格。
相关研究
Mepsevii 的安全性与有效性在临床试验中得到了确认。
一共有 23 名患者参与了这项研究，年龄跨度为 5 个月到 25 岁。这些患者每 2 周接受每公斤体重 4mg 的 Mepsevii 治疗，持续 164 周。研究发现，在 24 周的治疗后，治疗组的 6 分钟行走测试结果比对照组多出 18 米。在最多达 120 周的后续跟进中，研究人员发现 3 名患者的病情得到了持续改善，剩下能参与行走测试的患者的病情也都稳定了下来。此外，两名患者的肺功能得到了改善。
总体来看，如果没有治疗，就无法预期患者能出现这些改善。安全性上，Mepsevii 也没有带来严重的问题。最常见的副作用是输注部位的反应、腹泻、皮症、以及过敏。基于这些良好的结果，美国 FDA 也于今日批准该疗法上市。
