慢性粒细胞白血病患者体内会产生数量不受控制的异常白细胞。当两条染色体（第9和第22号）片段断开并相互联结时，形成一种称为费城染色体的新染色体，其中含有一段异常的基因BCR-ABL。
近日，百时美施贵宝公司宣布FDA批准了Sprycel（达沙替尼）片剂扩展适应症，治疗儿童慢性期（CP）费城染色体阳性（Ph+）慢性粒细胞白血病（CML）。
这项批准在FDA的优先审查下进行，并且获得了FDA颁发的孤儿药资格。Sprycel对儿科患者的安全性和有效性在97名CP-CML患者参与的2项研究中得到评估。
关于Sprycel
Sprycel在2006年首次获得FDA批准，治疗慢性期Ph+ CML成人患者，这些成人患者接受先前包括伊马替尼（imatinib）在内的疗法耐药或不耐受。当时，Sprycel还被FDA批准用于治疗Ph+急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者。Sprycel已经在60多个国家获得批准。2010年10月，Sprycel获得FDA加速批准，在50多个国家治疗新确诊的慢性期Ph+CML成人患者。
相关研究
Sprycel（dasatinib，达沙替尼）在两项儿科研究中进行了评估。其中包括一项开放标签，非随机，剂量范围试验（NCT00306202）和一项开放标签，非随机单臂试验（NCT00777036）。
在参与这两项研究的97名患者中，51名来自单臂试验的患者为新确诊CP-CML，46名患者（17名来自剂量范围试验，29名来自单臂试验）曾使用伊马替尼治疗且不耐受。全部97名患者中，91人每天接受一次60毫克/平方米的Sprycel片剂治疗（体表面积高的患者每日最大剂量为100毫克）。 患者接受治疗直至疾病发生进展或出现重大毒性。
疗效终点包括完全细胞遗传学反应（CCyR），主要细胞遗传学反应（MCyR）和主要分子生物学反应（MMR）。两项儿科研究疗效结果总结如下表。
新确诊患者的中位随访时间为4.5年，CCyR，MCyR和MMR的中位持续时间无法估计，因为超过一半答复患者在数据截止时疾病没有进展。应答持续时间的范围为（CCyR从2.5+到66.5 +个月），（MCyR从1.4到66.5 +个月）和（在24个月达到MMR的受试者为5.4+到72.5 +个月，在任何时间实现MMR的受试者为0.03+到72.5+个月），其中“+”表示被审查的观察结果。
伊马替尼耐药或不耐受的患者中位随访为5.2年，由于过半答复患者在数据截止时没有疾病进展，CCyR，MCyR和MMR的中位持续时间同样无法估计。反应持续时间范围为（CCyR从2.4到86.9+个月），（MCyR从2.4到86.9+个月），（MMR从2.6+到73.6+个月）。其中“+”表示截尾观察。
