医学科技的不断突破，为人类战胜疾病推开希望之门。科技部等6部门今年6月印发的《“十三五”卫生与健康创新专项规划》明确提出，推动前沿技术创新，加快引领性技术的创新突破和应用发展。在医学前沿科技关注榜单上，干细胞、脑科学等“明星”魅力何在？探索前行中还面临怎样的机遇与挑战？
干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞，在一定条件下可以分化成多种功能细胞。干细胞研究是各国重点发力的医学前沿领域，截至今年7月，全球共发表干细胞相关论文近30万篇，年度发表论文数量逐年增长。干细胞研究为多种“不治之症”的治疗带来希望，展现出了广阔科研前景。
■与国际同步起跑
今年4月，我国首批备案开展的8项干细胞临床研究项目之一、干细胞治疗小儿脑瘫临床研究项目在大连医科大学附属第一医院启动。研究人员将尝试把自主研发、前期研究证实安全有效的神经干细胞移植入36名患儿体内，以期修复受损脑神经组织。目前，该院已初步筛选入组患者23名。该院还同步推出干细胞临床研究专家团队门诊。
“神经干细胞是治疗小儿脑瘫最有希望的‘种子细胞’。”课题负责人、大连医科大学附属第一医院副院长刘晶教授介绍，采用干细胞移植治疗脑瘫是近年来国内外医学界的探索前沿热点。目前，美国国立卫生研究院（NIH）临床试验网站有18项采用干细胞治疗脑瘫的注册研究，其中包括该团队的这一研究。“神经干细胞治疗小儿脑瘫是富有希望又极具挑战的研究领域，中国的研究与国际同步起跑。”
今年5月，《自然》杂志对中国首批备案开展的另外两项干细胞临床研究进行了重点关注。由中国科学院院士、中国科学院动物研究所周琪领衔的科研团队与郑州大学第一附属医院合作，将采用人胚胎干细胞分化而来的神经前体细胞和视网膜上皮细胞分别用于治疗帕金森病和黄斑变性。
“这是世界首次将基于配型的人胚胎干细胞分化细胞用于帕金森病治疗的临床研究。”中国科学院动物所胡宝洋教授介绍，课题组此前经过10年努力建立了临床级别的细胞库和质控体系。5年前，启动了胚胎干细胞分化细胞植入帕金森氏病灵长类动物的研究。通过对帕金森氏病猴模型的跟踪研究发现，移植细胞安全、有效，猴子的运动功能评分平均提升50%。
“我国干细胞研究已积累一定基础，部分实现领跑。”胡宝洋介绍，近年来，我国在干细胞基础性探索和发现、关键核心技术建立、临床和产业转化的早期布局和推进等方面进步显著。我国干细胞领域发表论文、专利仅次于美国，排名世界第2位。基础领域的代表性工作包括单倍体干细胞等独特干细胞新类型、化学诱导获得新的细胞类型、特色动物模型细胞评价平台等在国际居于领先位置。在临床转化方面，正在积极开展一批利用干细胞治疗退行性变、脑和脊髓损伤、器官纤维化、视网膜色素变性等疾病的临床试验。
复旦大学基础医学院研究员孙宁说，目前，国内外干细胞临床研究前20个病种包括免疫系统疾病、神经系统、心血管疾病、肝脏疾病、糖尿病、眼科疾病等。胚胎干细胞、神经干细胞、诱导多能干细胞、间充质干细胞等是研究热点。
在干细胞领域，世界各国都竞相加大研发支持力度。我国将干细胞研究作为国家当前及今后重点布局的战略领域。“十二五”期间，我国累计支持干细胞相关的重大科研项目近170项，支持经费超过24亿元。“十三五”期间，《“健康中国2030”规划纲要》《“十三五”卫生与健康科技创新专项规划》《“十三五”生物产业发展规划》等一系列国家政策规划均对干细胞领域进行了布局，通过国家重点研发计划“干细胞及转化研究”试点专项支持26.4亿元，在加强基础研究的同时，着力推动干细胞临床转化和产业化发展。
■要啃的“硬骨头”还很多
全球范围内，干细胞研究领域技术不断的突破令人振奋，但要啃的“硬骨头”还很多。“干细胞临床研究和转化应用不能短视，临床移植的效果需要时间才能给出答案，尤其要重视长期的安全性和有效性评估。”刘晶对此深有体会。她告诉记者，课题组曾经在三类医疗技术批准下尝试使用自体外周血干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症。14位受试者接受干细胞移植1周时症状改善最为明显。到1个月时，患者肌力、肌张力等主动运动功能也有改善。但半年后，患者症状均恢复原状。
“干细胞治疗不是包治百病。”孙宁说，移植入人体后的干细胞如何完美地整合并再生受损组织和器官，解决免疫排斥反应，实现最有效的移植等是最大挑战。干细胞治疗疾病的机制也有待明晰。他同时提到，中国干细胞研究应发挥中国特色，比如中药提取物在促进干细胞繁殖和维持功能上可能会发挥作用，值得尝试。
在追求技术突破同时，最终将用于人体的干细胞临床研究必须确保在正确轨道上前进。2015年8月，国家卫生计生委、国家食品药品监管总局联合发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》，明确研究实行备案制，研究机构承担主体责任。随后发布了首批30家备案干细胞临床研究机构名单。
“干细胞研究充满机遇，也充满未知风险。世界各国对于干细胞临床研究都非常谨慎。我国实行备案制既鼓励科研探索，又充分保证受试者权益，确保了干细胞临床研究科学、规范开展。”作为30家首批备案机构之一，刘晶说，该院用3年时间建立起国内首个符合国际标准的机构干细胞临床研究质控体系，“小到垃圾处理、表格填写都有明确要求”。在研究平台建设上按照临床级标准从细胞制备、实验室检测、细胞移植等方面实行“分区达标”。
“干细胞研究具有前沿探索性和高度复杂性，尤其需要注重加强科学监管和风险控制。”胡宝洋提出，规范监管要切实到位，避免受到利益驱动等因素影响而在临床应用上急功近利。他建议，合理布局干细胞基础研究和转化应用，着力加强干细胞质量体系和标准建设，统筹国内发展和国际竞争，进一步推动干细胞临床转化及产业化的健康可持续发展。（健康报）
