医药网10月17日讯 近日，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，提出了36条具体改革措施，其中包括罕见病治疗药品医疗器械一系列鼓励政策，如可附带条件批准上市等。
业界认为，罕见病缺药问题涉及面广，政府、企业、公益界等多方合作仍需加强，才能让罕见病治疗可及。
北京中医药大学法律系副教授邓勇指出，《意见》只是部门的规范性文件，位阶较低，立法部门需加快后续法律的立、改、废工作，创新药的监管、审评审批才能真正做到有法可依。
新药上市晚欧美5-7年，海外代购现象严重
国家食药监总局副局长吴浈10月9日解读《意见》时指出，2001年-2016年美国共有433个新药批准上市，其中只有133个在中国上市，占30.7%。近10年，在我国上市的29个典型新药比欧美晚5-7年。另有数据显示，1973年到1983年十年的时间，美国只有10个罕见病药物上市；在1983年的“孤儿药法案”颁布之后，从1983年到2015年有将近500个罕见病药物上市。
罕见病患者群体的治疗现状更糟糕。“孤儿药”是不少罕见病患者最后的希望，由于病因相对复杂及企业研发乏力、境外药国内上市时间漫长等因素，大多数罕见病患者无药可用。
“国外罕见病创新药物进入中国时间长，而我国药物医疗器械的创新性研发又比较落后，罕见病药物既贵且缺。”罕见病发展中心主任黄如方指出，治疗罕见病的500多种药物中，只有110多种药物在国内上市，尽管存在较大风险，很多中国患者也只能选择代购。即便有药，还有一些患者因为药价昂贵而望药兴叹。新京报记者了解到，此前曾有不少跨国企业用慈善赠药的方式将药品引入中国，但往往因为长久亏损而退市。
缩短临床降成本，让罕见病新药尽快上市
此次出台的《意见》特别提到：“罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械，可附带条件批准上市，企业应制定风险管控计划，按要求开展研究。”
“这样可以缩短临床试验和审批时间，让新药好药尽快上市。”吴浈指出，推出一些优先审批、加快审批的措施，通过这些来降低研发成本，有利于降低新药上市价格，更好地实现药品的可及性。
其实，对罕见病药物开通“绿色通道”，在《意见》发布前就已有先例。
作为国内首个获批治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的罕见病药物，微芯生物研发的西达本胺就获得了有条件上市。“假若早期临床试验发现患者有获益，安全性可控制，就能基于此并附带条件被批上市的话，不仅患者可以得到早日治疗，企业也能更快地获得回报。”微芯生物总裁兼首席科学馆鲁先平介绍，国家食药监总局当年正是参照了国外罕见病临床开发，批准西达本胺在中国进行了以上市为目的注册性II临床研究。此后还给予了优先和特殊审评通道，缩短了西达本胺临床研究时间，加速了其上市速度。
药业加速产品上市期待激励政策落地
对境外临床试验数据有条件地开“绿灯”，也意味着占据了罕见病创新药大片江山的国外创新药将加速进入中国。
“这一利好消息也将在夏尔的产品研发领域产生强大的助推力，为我们在中国加速引进罕见病创新产品奠定基础。”致力于罕见病药物研发的夏尔中国总经理丛凡指出，目前，夏尔全球正在推进的40个临床产品项目中有超过75%都针对罕见病适应症，其中超过半数已处于三期临床或上市注册阶段。
新加坡Lorem Vascular在华全资子公司络仁医疗器械（北京）有限公司总经理马旭东也表示，络仁集团将充分利用Celution再生医学系统疗法在国外积累的临床研究数据，尽快启动该疗法在中国的硬皮病治疗申报工作（该产品已获得欧盟硬皮病孤儿药认证）。马旭东希望，能出台更详细的《意见》解读及在罕见病治疗产品注册审评审批方面的具体指导原则，将利好政策的激励作用落实到位。
北京中医药大学法律系副教授邓勇建议，在国家利好政策的引导下，企业应瞄准政策红利，充分做好市场调研，特别是国外研发罕见病药物政策法律的调研，做到综合考察，知己知彼，理性做出企业研发生产药物方面的决策。
- 声音
促进罕见病治疗可及多重问题待解决
尽管在创新药审评审批上出现了利好政策，但与欧美、日本相比，中国政府要让罕见病治疗可及，仍需解决多重问题。
微芯生物总裁兼首席科学馆鲁先平：截至目前，已有包括美国、日本在内的40多个国家和地区通过罕见病药物相关法案。由于价格管理、基金资助，税务减免以及市场独占期等多重优惠政策，国外药企纷纷加大了对罕见病药物的研发与生产。因此，亟须制定我国的罕见病药物政策和管理制度，包括税收优惠政策、注册审批特殊政策、医保政策等。
络仁医疗器械（北京）有限公司总经理马旭东：罕见病领域的基础研究、罕见病目录和数据库建立、患者登记制度、罕见病用药的医保支付等多方面仍有待完善。如罕见病新药研发，面临长达10年研发时间和高达10亿美元的研发成本，而且患者少，临床试验难度大，若上市后不能自主定价，就难以及时收回研发成本、支持药企的后续研发。
鲁先平：任何医疗器械产品的研发都具有一定的偶然性，只有让足够多的科研人员共同致力于罕见疾病的研究，才能从众多的偶然性中找出必然之路，要做到这一点也需要国家层面给予罕见病科研方面政策的倾斜和指导，单靠几个企业的力量是远远不够的。
罕见病发展中心主任黄如方：国家食药监总局应设立罕见病办公室这种联动的行政职能部门，负责推动不同部门的合作。目前国家在科研上的投入并不够，而罕见病治疗可及性又涉及多个部门，需要国家卫计委、国家食药监总局、国家人力资源和社会保障部等多部门形成更为紧密的联动，才能最终解决罕见病可及性问题。
