脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy，SMA）是一种严重的神经肌肉疾病，症状是运动神经元的丧失，导致进行性肌无力和瘫痪。
近日，AveXis公司宣布，其最新基因疗法治疗1型脊髓性肌萎缩（SMA）获批进入临床试验。
该试验计划招募15名六个月以下的SMA患者，采用静脉注射的方式。这些SMA小患者将接受AVXS-001治疗。试验结果预计在2019年公布。此外，AveXis公司还在与美国食品药品管理局（FDA）协商，将在今年第四季度开始治疗2型SMA的研究。
去年12月底，FDA批准了第一个治疗SMA的注射用药Spinraza。Spinraza一上市就取得了令人振奋的成绩。Spinzara目前由百健（Biogen）公司负责推广。
此外，瑞士制药巨头罗氏公司和PTC疗法也在积极推进自己的新疗法。 他们正在全球开发RG7916治疗2/3 型SMA。该新药正在进行第2期临床试验。
