远端肾小管性酸中毒是由于远端肾小管泌氢障碍，尿NH4及可滴定酸排出减少所致的疾病。其临床特征是高氯性代谢性酸中毒、低钾血症、低钙血症、低钠血症、尿液不能酸化(尿pH＞6)等。
昨日（9月11日），法国生物制药公司Advicenne表示，公司用于成人及儿童远端肾小管酸中毒（dRTA）治疗的ADV7103的关键性临床3期试验得到了积极的顶线研究数据。ADV7103的临床3期研究显示该药物可以修复患者主要的中毒症状并达到了主要及次要研究终点。
相关研究
这项关键临床3期研究的主要目标是评估ADV7103作为一款由两种活性成分组成的口服创新、儿童友好的包衣颗粒剂的临床有效性、安全性和顺应性。
ADV7103与现行护理标准（SoC）不同的是，该药物为一天两次给药，而Soc通常是使用一些没有被批准的药物每4-6小时用药以平衡患者身体的PH值及血钾水平的正常化。
大多数接受ADV7103 0.75 到 8.45 mEq/kg/日剂量水平治疗的患者均可以达到正常的血液碳酸氢盐水平。成人、青少年、儿童和婴幼儿的给药剂量分别为1.7、2.3、3.8 以及 6.1 mEq/kg/日。研究证实了ADV7103相比现行标准护理方案或文献中基线数据的非劣效性（每一个治疗方案，意向性治疗及灵敏度分析）。通过每天两次给药，患者血钾水平也可达到正常。
上述结果已经可以证实ADV7103是优于SoC的 (p<0.0047)。临床研究得到的关于ADV7103的另一项重要获益则是该药物的口味更好、易于给药和它的良好的胃肠道耐受性。
研究结果明显的证实ADV7103可以为dRTA患者带来临床显著且疗效持久的临床获益。ADV7103临床研究的成功标志着我们已经具有利用科学知识、关键专家网络以及制剂工艺为仍没有可用治疗药物的罕见肾病患者带来儿童友好的治疗手段的能力。
2017年6月，欧盟委员会已经授予ADV7103用于dRTA治疗的孤儿药资格认定。
