AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，临床表现多为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等。多数病例病情急重，对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML，预后凶险，复发率很高，5年生存率极低，目前尚无有效疗法（仅少数患者适合接受骨髓移植）。
近日，Idhifa（恩西地平）宣布获FDA批准，比预期提早了一个月，用于治疗带有IDH2突变的成人复发性/难治性急性髓性白血病（AML）。而作为首个获批专门治疗这一特定疾病的新药，Idhifa在获批上市前曾收获了美国FDA颁发的“优先审评”资格和“孤儿药”认定。
关于Idhifa
Idhifa是一种IDH2（异柠檬酸脱氢酶）抑制剂，也是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂，它有别于癌症治疗中的化疗、免疫疗法，属于代谢疗法，即通过降低致癌代谢产物，阻断促进细胞生长的几种酶，从而起到间接抑制肿瘤生长的作用。
相关研究
在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。
经研究表明，Idhifa为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。
另外，Idhifa的安全性同样在临床试验中得到了评估。基于它彰显的疗效与安全性，美国FDA比预定日期提早了将近1个月批准它上市！
副作用和用药禁忌
1、Idhifa的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高和食欲降低等。
2、禁忌：怀孕或哺乳期女性不应服用Idhifa，因为它可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。
3、警告：Idhifa使用过程中需注意分化综合征的风险（发热、呼吸困难和多个器官功能障碍等），如果未经治疗，可能会是致命的不良反应。
