8月21日，美国专注于控制疾病驱动基因表达的生物制药公司Syros Pharmaceuticals表示，美国FDA已将孤儿药认定授予公司在研药物SY-1425用于急性髓性白血病（AML）的治疗。
SY-1425是一款口服的全球首创的视黄酸受体-α（RARα）激动剂，目前正处在用于基因驱动的AML及骨髓增生异常综合征（MDS）亚群患者治疗的临床2期阶段。
Syros公司利用自己的基因控制平台，找到了具有RARA或IRF8基因超级增强子的AML及MDS亚群患者。Syros公司发现了与这些超级增强子相关的专利化生物标记物。这些超级增强子被认为是驱动了RARA或IRF8基因的过度表达，锁定不成熟的、未分化及增值阶段的细胞，从而致病。
临床前研究显示，SY-1425可以促进RARA或IRF8基因高表达AML细胞的区分，抑制肿瘤生长，延长源自RARA高表达AML患者的异种移植模型的生存。
相关研究
SY-1425在进行中的临床2期研究评估了SY-1425单独用药用于4种AML 及MDS患者人群治疗的安全性和有效性；或与标准疗法阿扎胞苷联用，用于新确诊的不适于接受标准化疗治疗的AML患者的治疗研究。所有入组的患者均通过生物标记物进行选择，均具有RARA或IRF8基因的高表达。其他的临床试验细节请参考登记号为NCT02807558的临床研究页面。
Syros制药公司除拥有临床2期阶段的用于AML或MDS亚群患者治疗的选择性RARα激动剂SY-1425外，产品线中还有选择性CDK-7抑制剂SY-1365，该药物处在临床1期阶段，用于晚期实体瘤（包括三阴性乳腺癌、小细胞肺癌和卵巢癌）的治疗。公司拥有在药物发现、临床开发及商业化领域经验丰富的领导团队。
美国FDA孤儿药产品研发办公室的孤儿药认定是给予那些用于美国患者人数少于20万的罕见性疾病治疗的药物。孤儿药认定可以获得某些开发或市场优势：在药物批准后拥有7年之久的市场独占权，在临床研发阶段给予临床研究减税等政策以及FDA药物注册费用的免除。
