Alnylam医药公司公布了ALN-HTT项目的RNAi药用器材临床前研究结果，这是一种治疗舞的药物。
这次研究在CHID的经费支持下，由Alnylam和Medtronic合作完成。
研究结果证明小分子介入RNA(siRNA)靶向定位舞蹈病基因，通过增强对流输送（CED）以intrastriatal注射的形式注入，使得的siRNA能够在人体内很快扩散。
结果显示这种治疗能够很好的保持舞蹈病mRNA沉默，而且验证RNAi治疗有很好的耐受性。
Alnylam研发中心副主席Dinah Sah说：“此次临床前研究结果补充了早期在中枢神经系统siRNA的扩散数据，增强了舞蹈病基因沉默。”（中国医药123网）
