造成“渐冻人症”的原因还不清楚，很可能患者至死都不知道致病原因。5月5日，美国FDA批准了依达拉奉用于治疗“渐冻人症”，因国内已有此种药物，因此造福于中国患者值得期待。而为了帮助渐冻人症患者，一些国家和地区也都相继成立了渐冻人协会。
运动神经元病(ALS)，又称“渐冻人症”，是一种罕见病，在中国的发病率仅为十万分之三。一直以来，它被世界卫生组织列为与艾滋病、癌症等并列的5大绝症之一。
正如病名一样，患者像被冰雪冻住，整个身体会一部分、一部分萎缩和无力，直到完全丧失行动能力。从腿、手臂再到手指，连控制眼球转动的微少肌肉也不例外。最终等待他们的是呼吸衰竭，直至死亡。更可怕的是，这一切都在他们神志清醒、思维清晰的情况下发生，他们清晰地逼视着自己逐渐死亡的全过程。
而如今，渐冻人有了更暖心的结局。虽然疾病尚且无法治愈，但医生们一直在行动。6月17日，肌萎缩侧索硬化(ALS)协作组2017学术年会于北京召开，全国多家医院顶尖专家齐聚一堂，解读专业动态，中国在药物治疗方面也有了新的突破。
疾病尚且无法治愈，尽早发现延缓病程
目前，造成“渐冻人症”的原因还不清楚，很可能患者至死都不知道致病原因。“渐冻人症”早期症状与多种病类似，如果能尽早明确诊断，对患者的生存将十分有利。作为一种神经系统慢性致死性变性疾病，目前尚无将其治愈的方法，与会专家表示，通过合理的营养和用药、积极治疗，可延缓患者的病程，提高生存质量。
中国渐冻人更年轻，生存时间更长
据中华医学会神经病学分会主任委员崔丽英教授，北京大学第三医院樊东升教授、四川大学华西医院商慧芳教授会上公布的3项单中心研究数据显示，我国ALS患者平均年龄约为53岁，低于国外患者。国外研究表明ALS患者平均生存期为3.5年，而我国实际平均生存期(30.5±20)个月，预计平均生存期89.4个月，明显优于国外患者。
中国研制创新药，药物治疗新突破
在治疗用药上，之前只有一种被批准使用的药物，上个月，这一现状终于有所突破——5月5日，美国FDA批准了依达拉奉用于治疗“渐冻人症”，因国内已有此种药物，因此造福于中国患者值得期待。
樊东升教授指出，氧化应激是ALS发病机制中一个很重要的环节，依达拉奉作为高效的小分子自由基清除剂，可减轻患者运动功能障碍。
江苏先声药业首席科学官牟骅博士表示，现阶段先声药业针对ALS治疗药物的研发重点分为两个方面：第一，中国在5月11日发布的CFDA公告中明确指出，支持罕见病治疗药物研发，加快罕见病用药审评审批。对于国外已批准上市的罕见病治疗药物，可有条件批准上市，上市后在规定时间内补做相关研究。先声药业将积极申请有条件批准国产依达拉奉用于治疗ALS，让中国ALS患者尽快获得药物治疗。第二，采用具有清除自由基和消除炎症因子双重作用的复方依达拉奉开展ALS临床试验，探索对ALS更加有效的新治疗方法。
帮助渐冻人，医生在行动
为了帮助渐冻人症患者，一些国家和地区相继成立了渐冻人协会。1992年11月，渐冻人协会国际联盟成立。据中国人民解放军总医院黄旭升教授介绍，我国ALS协作组成立于2004年，13年时间从最初的6家中心，慢慢发展成27家，并在各中心开设ALS专病门诊。每年6月21日的世界渐冻人日前后，都会举行相关学术会议和患者教育等活动。（中国制药网）
