其中，癌症仍是药品研发的核心领域，抗癌/抗肿瘤药物数量呈现显著增长态势，数量已从2016年的4176个增长至4845个，候选药物增加了669个，增幅高达16.0%，该增速打破了2016年创造的15.9%的历史记录，且远超8.0%的制药研发行业平均增速。从数量占比来看，几乎三分之一（32.6%）的在研药物开发目标均为肿瘤疾病。
此外，增速超过行业平均增速的治疗领域还包括抗感染药物（增幅为11.1%）、生物技术类药物（10.6%）、感官用药（9.9%）、皮肤用药（9.6%）以及激素药物（8.3%）。
另一方面，一些治疗领域的在研药物数量则出现了下滑，例如2017年呼吸系统药物数量同比下降了1.2%。一些治疗领域的在研药物数量增幅则放缓，例如2017年神经系统药物的增幅仅有1.2%，心血管系统药物增幅为1.3%，肌肉骨骼药物增幅为5.0%，与往年增幅相比，这些类别的药物增幅均较为有限。
从现有的统计数据来看，抗癌/抗肿瘤药物虽然尚未占据新药研发的绝对主导地位，但其数量呈现出逐年增加的态势，应当引起特别的注意。
232 个细分类别
No.1 一般抗癌药
No.2 免疫类抗癌药
No.3 抗感染预防性疫苗
No.4 糖尿病用药
No.5 其他眼科药
将16个治疗领域的药物细分为232个治疗类别，可与2016年数据进行对比，进而反映不同治疗类别在研药物数量的变化情况。
从治疗类别TOP 25排名中发现，一般抗癌药（在研药物2231个）、免疫类抗癌药（2001个）、抗感染预防性疫苗（848个）、糖尿病治疗药物（624个）、其他眼科用药（615个）为排名居前五位的治疗类别，该排名顺序与2015和2016年顺序一致。
总体来看，两类主要的抗癌/抗肿瘤药物继续占据榜单前列。其中，一般抗癌药继续稳居榜首，2017年其增幅为7.7%。与一般抗癌药相比，免疫类抗癌药物增长更为迅猛，位列榜单第二位，2017年其在研药物数量增幅高达25.3%，该类药物的快速增长，很大程度上应归功于肿瘤免疫学的发展。
从统计数据来看，大部分治疗类别均呈现出产品线扩张的态势。最值得注意的是，基因疗法类在研药物数量已从2016年的417个增长至547个，增幅高达31.2%，增速较为明显，该类药物是在2015年重返TOP 25榜单的，其在2016年排名中更是保持了高达41.8%的增幅，而在2012年和2014年基因疗法药物均跌出了TOP 25行列。
在这些治疗类别中，预防性疫苗和抗病毒类药物增幅均较为明显，这些药物均有助于抗感染类药物的复兴。
此外，细胞疗法类药物已被抗癌疫苗所取代，退出了TOP 25榜单，需要说明的是，该类药物于2016年首次进入TOP 25行列。
1350 种适应症
No.1 乳腺癌
No.2 非小细胞肺癌
No.3 结直肠癌
No.4 胰腺癌
No.5 2型糖尿病
进一步按照在研药物的适应症进行统计，可将其归入1350种疾病或适应症，其中超过470种疾病为官方或权威机构认定的罕见病。与2016年的排名情况相比，各适应症的排位顺序未见大幅变化。
目前全球在研药物TOP 5适应症包括乳腺癌（在研药物数量为654个）、非小细胞肺癌（477）、结直肠癌（476）、胰腺癌（416）和2型糖尿病（415）。其中，乳腺癌继续稳居排名第一位，其在研药物数量同比增长了6.5%；非小细胞肺癌以5.5%的增幅位居第二；结直肠癌增幅高达10.4%，增速最为明显，位居第三位。胰腺癌排名第四位，增幅为6.7%，较2016年15.0%的增速出现了明显放缓。
在排名居前15位的疾病类别中，呈现增长态势的适应症主要为癌症，除排名前五的癌症类别外，还有卵巢癌（386）、脑癌（322）、恶性黑色素瘤（312）、急性髓系白血病（285）和肝癌（264），增幅分别为3.2%、12.2%、4.7%、22.8%和9.5%。入围TOP 25的癌症类别还包括骨髓瘤（246）、头颈部癌症（227）、非霍奇金淋巴瘤（217）、胃肠癌（213）和肾癌（197）。与其他类型的药物相比，抗肿瘤药物常会被用于多种疾病的治疗，因此从统计数据来看，抗癌/抗肿瘤药物的排名也会比较靠前。在TOP 10药物中有7种药物为抗癌药物，而在TOP 12药物中则有9种药物为抗癌药物。
从在研药物数量的增幅来看，急性髓系白血病（增幅为22.8%）、骨髓瘤（12.8%）、脑癌（12.2%）均为增幅较大的适应症类别。哮喘（增幅为-7.0%）、全身性疼痛（-3.6%）、类风湿性关节炎（-1.6%）、HIV/AIDS感染（-1.1%）等适应症类别的在研药物数量则出现了不同程度的下滑。
