骨髓增生异常综合征是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，具有髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，高风险向急性髓系白血病（AML）转化等特点。骨髓增生异常综合征有多种亚型，不同亚型的预后和治疗方案也不一样。
近日，德国制药巨头勃林格殷格翰宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予抗CD33单克隆抗体药物BI 836858治疗骨髓增生异常综合症的孤儿药地位。
BI 836858是一种单克隆抗体，靶向名为CD33的蛋白，该蛋白在某些癌细胞表面表达。BI 836858被设计为具有提高的抗体依赖性细胞毒性（ADCC），这是一种免疫反应，在该过程中，靶细胞或微生物被抗体包裹，随后被特定类型的白细胞杀死。
研究显示，BI 836858针对多种恶性肿瘤细胞均表现出可喜的ADCC效应。目前勃林格殷格翰正在开展一项多中心、开放标签、剂量递增、随机、I/II期临床，评估BI 836858治疗骨髓增生异常综合症（MDS）的潜力。
此外，BI 836858也被作为美国白血病淋巴瘤协会（LLS）开创性的《攻克AML》临床项目的一部分，评估治疗AML的潜力。该项目采用基因组学技术，在新诊的60岁以上AML患者中发现特定的AML突变，并将其与实验性药物进行匹配，以达到最大的临床治疗潜力。
