原发性胆汁性胆管炎是一种罕见的肝脏疾病，主要是因胆管（功能为将胆汁运出肝脏）遭到自身免疫性破坏，导致胆汁淤积。原发性胆汁胆管炎是成年女性肝移植的首要原因。
近日，英国医保部门NICE批准美国生物制药公司Intercept的肝病药物Ocaliva用于治疗慢性肝脏疾病——原发性胆汁胆管炎（PBC）。
Ocaliva是治疗原发性胆汁胆管炎的新型药物，去年拿下欧洲市场。在此之前，熊去氧胆酸（UDCA）是唯一获批治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的药物，Ocaliva因此也是近20年来获批的首个PBC新药，业内对此药物极为看好。Ocaliva目前被批准用于治疗对常规疗法无应答或不耐受的PBC患者，这些患者具有疾病进展至肝硬化、肝移植甚至死亡的风险。
Ocaliva是一种高度选择性的法尼酯X受体（farnesoid X receptor，FXR）激动剂，FXR表达于肝脏和小肠，能够调节胆汁酸、炎症、纤维化和代谢途径。Ocaliva能够拿下欧洲市场，并且获得NICE的批准，主要是基于一项关键性的III期临床试验。临床试验中，试验组为Ocaliva联合熊去氧胆酸（UDCA），对照组为熊去氧胆酸（UDCA）单药疗法。试验组近半数患者（46%）的血清碱性磷酸酶(ALP)水平显著下降，而对照组仅有10%。用药12个月后，试验组77%的患者ALP水平降幅超过15%，而对照组仅有29%的患者达到了这一水平。Ocaliva在去年12月份获得欧盟委员会的批准，成为20年来治疗PBC的首个新药。Intercept表示，约有40%的患者对熊去氧胆酸（UDCA）治疗无应答，因此Ocaliva上市能够及时满足这部分患者的需求。
除了原发性胆汁胆管炎，Ocaliva目前正开发用于多种慢性肝脏疾病的治疗，包括非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、原发性硬化性胆管炎（PSC）、胆道闭锁等。此前，FDA已授予OCA治疗伴有肝纤维化的NASH的突破性药物资格、治疗PBC的快车道地位、治疗PBC和PSC的孤儿药地位。Intercept拥有OCA在日本、中国、韩国以外地区的全球权力；在日中韩地区，Intercept已将OCA授权给了日本住友制药。
