Intercept公司的奥贝胆酸正在得到英国国家卫生与临床优化研究所的支持,用于常规NHS调试,且作为治疗慢性肝病原发性胆汁性胆管炎的药物。
自身免疫性疾病是罕见的,英国大约千分之一的40岁以上妇女饱受此病折磨 - 但仍然是英国成年妇女肝移植的主要原因。
奥贝胆酸对于PBC患者是一种新的治疗选择,患者使用后不完全响应或不耐受目前的治疗并且疾病向肝硬化,肝移植或死亡恶化的风险会得到改善。
该药物是法尼酯X受体的高选择性激动剂,在肝和肠中表现为核受体,起到调节胆汁酸、炎症、纤维化和代谢途径的作用。
在药物的临床试验关键的第III期中,用Ocaliva药物与UDCA结合治疗的滴定组中有近一半患者(46%)实现了血清碱性磷酸酶(ALP)显著的降低的主要终值,而控制组只有10% ,而在服用组合的患者中,有77%的患者在12个月里清碱性磷酸酶ALP降低指数超过15%,而只使用UDCA治疗的患者仅为29%。
该药物治疗法仅于12月中旬被欧盟监管机构批准,成为近20年来患者中有可能获得第一种新的治疗方法。
据公司称,奥贝胆酸的可用性解决了一个重要的未满足的需求,因为高达40%的患者可能对UDCA(对于这种病症的唯一其他可行性治疗)效果不满意。
Intercept国际总裁Lisa Bright表示,“迄今为止,NICE作为最受尊重的卫生技术评估机构之一,其这一非常快速的决定是对孤儿药物最快的批准之一,是对Ocaliva的科学创新、临床价值和成本效益的重要肯定。”(中国医药123网)