近日，美国食品和药物监督管理局（FDA）批准了来那度胺作为多发性骨髓瘤（MM）自体造血干细胞移植（ASCT）后的维持治疗。
Philip McCarthy教授表示，长期以来，诱导治疗后行ASCT是适宜移植的MM患者的重要治疗手段，但大多数患者在治疗结束后仍会复发或进展。临床试验已证实，ASCT后来那度胺维持治疗可延长患者的无进展生存期（PFS），因此可作为这类患者的标准治疗方案。
这项批准基于两项研究（CALGB 100104和IFM 2005-02），共纳入1000多例MM患者。ASCT后，患者分别接受了来那度胺或安慰剂维持治疗，主要终点是PFS。
在CALGB 100104研究中，来那度胺组的中位PFS为5.7年，而安慰剂组为1.9年，风险比（HR）为0.38。
在IFM 2005-02研究中，来那度胺组的中位PFS为3.9年，安慰剂组为2年，HR为0.53。这两项研究未评估总生存期。
据报道，来那度胺治疗组中最常见的不良反应（每个研究均超过20%）有血小板减少、白细胞减少、中性粒细胞减少、贫血、腹泻、胃肠炎、支气管炎、咽炎、上呼吸道感染、咳嗽、皮疹、乏力、肌肉痉挛、发热和疲劳等。治疗前6个月的不良反应发生率最高。
最常见的3/4不良反应（超过于20%）有血小板减少、白细胞减少和中性粒细胞减少。
另外，第二原发性恶性肿瘤在来那度胺组中更频发（7.5% vs 3.3%）；把实体瘤包含在内时，来那度胺组的第二原发癌发生率为14.9% vs 8.8%，非黑色素瘤皮肤癌也较高（3.9% vs 2.6%）。
