诺华公司研发的复方药INC424(ruxolitinib),成分是Janus kinase(JAK)抑制剂,通过两个关键的3阶段试验,被证明用于治疗骨髓纤维变性患者非常有效。
INC424是一种口服的络氨酸激酶JAK1和JAK2抑制剂,已经在原发性骨髓纤维化、血小板增多症骨髓纤维化 (PET-MF)、 和真性红细胞增多症骨髓纤维化 (PV)验证了其药效。
COMFORE-II研究通过将INC424同BAT(best available therapy)作比较,结果显示接受INC424治疗的病人,评估病人报告健康相关的生活质量(HRQol)和骨髓纤维化症状都显著提高。
COMFORT-I的研究显示,INC424提高了整体存活率,基于脾脏容积减小和总体症状评分(TSS)同安慰剂相比也显示了很高的应答率。
诺华公司肿瘤学主任Hervé Hoppenot说:“数据充分证明了INC424有很好的疗效,能够显著提高深受血癌折磨患者的生活质量。我们致力于研发新疗法,继续进行骨髓纤维化和骨髓增生的研究,以满足患者的需求。”(中国医药123网)